一次治療長期獲益？“天價抗癌藥”仍需破解商業化難題

“細胞與基因治療（CGT）是近年來興起的治療領域，盡管科學研究已有數十年積累，但真正的全球爆發性發展集中在近十年。與傳統小分子和大分子藥物以蛋白質為靶點不同，CGT靶點范圍從理論上可覆蓋人類全部約三萬個基因，因此具備更廣闊的成藥想象空間。”在近日舉行的第二屆中國細胞與基因治療大會中，中國細胞與基因治療聯盟（CSGCT）聯合發起人、君聯資本執行董事戚飛在接受時代周報等媒體采訪時表示。

根據ASGCT（美國基因與細胞治療學會）數據，2025年全球已至少獲批上市139款CGT產品。據不完全統計，約57%產品在近5年內獲批。從2024年最暢銷的細胞和基因療法top10榜單來看，總銷售額超過70億美元，同比增長32%。

在CGT產品中，銷冠產品Yescarta銷售額達15.7億美元，同比增長4.8%。我國傳奇生物自主研發的西達基奧侖賽作為第一個成功出海美國的國產CAR-T產品上榜Top10，2024年銷售額達到9.6億美元，同比增長93%。

而據《2025年中國細胞與基因治療（CGT）產業發展及監管政策解讀藍皮書》（以下簡稱《藍皮書》），目前我國有14款CGT產品獲得國家藥監局上市批準，9款在近三年上市。14款產品中包括7款CAR-T產品、1款干細胞、1款溶瘤病毒、2款基因治療、3款小核酸產品。

《藍皮書》認為，細胞基因治療可能是“終極”治療手段，有望實現“一次治療，長期獲益”。首先，傳統藥物大多針對癥狀或蛋白質靶點，需要長期或終身服藥。而細胞和基因療法則直接針對疾病的根源——異常的基因、細胞或蛋白質，有望成為最終解決方案。

同時，針對治療傳統“不可成藥”的疾病，如多種單基因遺傳病、某些神經退行性疾病因其靶點特殊，使用傳統小分子或抗體藥物難以有效干預，但細胞和基因療法直接繞過“成藥性”難題。在腫瘤和遺傳病等領域，細胞和基因療法展現出了較好的效果。

圖片來源：圖蟲創意

大量療法將涌向市場

CGT治療產品正迎來集中爆發。

根據ASGCT數據，截至2025年第一季度末，全球細胞與基因治療領域研發管線，共有4418項療法處于研發階段，比2023年底增長11.8%。其中，包含CAR-T細胞療法等基因治療在研項目達2154項，占全部CGT管線的49%。

戚飛指出，在治療方式上，CGT代表了一類突破性進展，如CAR-T療法和針對罕見病的基因治療，部分產品的臨床有效率很高，這是傳統藥物難以達到的效果。

據《藍皮書》，截至2025年第二季度，CDE（國家藥品監督管理局藥品審評中心）共審核了765項CGT產品的IND申請，553項IND獲批臨床試驗，其中CAR-T、干細胞和基因治療產品占大多數。CGT產品中，CAR-T療法開發進度最快，近八年在中國已開展72項探索性臨床試驗、15項驗證性臨床試驗，已遞交7項NDA，已批準9項NDA。

從國內CGT管線的細分領域來看，據摩熵醫藥數據，截至2025年8月底，國內市場CAR-T管線占比達到68%，其次是腺相關病毒、干細胞治療以及CAR-NK等，分別占比6%、4%和3%；從靶點來看，TOP10靶點分別為CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。

從資本市場來看，CGT產業的發展并非一帆風順。戚飛介紹，CGT領域曾在2018年至2020年間迎來高光階段，包括mRNA疫苗技術的成功也進一步推動其發展。然而近兩三年來，CGT領域在資本層面經歷了一定的低谷與波動，面臨商業化挑戰、全球化進程中的安全性問題以及技術成熟度等現實制約。

戚飛認為，從發展規律看，CGT仍符合新興技術螺旋式上升的演進路徑，不可能一蹴而就。“對投資者而言，應立足于長周期視角，CGT產品從研發到上市通常需5至10年，投資邏輯也需匹配這一節奏。盡管當前處于階段性調整，但長期來看，CGT仍處于明確的上行通道中。”

當前，中國CGT產業具有多方面優勢。《藍皮書》指出，首先在研究者發起的臨床研究（IIT）領域，2021年至今我國出臺了系列政策支持IIT，近年來我國CGT領域IIT數量迅速增長，研發水平幾乎與國際保持同步，且具備成本優勢。

其次，上游CRO/CDMO鏈條成熟，效率優勢明顯。中國市場的CDMO企業憑借成本優勢和技術創新能力逐漸崛起，藥明康德和凱萊英分別以9.60%和7.30%的市場份額位居前列。

再者，中國開發CGT創新藥的成本和速度優勢明顯。不論是細胞治療、基因治療還是基因編輯，中國所需要花費的時間和成本都優于美國。此外，中國CGT產業優勢還體現在中國患者群體龐大以及臨床診療水平快速提升等。

談及中國CGT企業的成本優勢，戚飛指出，這一優勢主要源于產業成熟速度與規模化效應。該領域在全球興起僅十年左右，海外仍處于高成本階段，類似早期抗體藥物，尚未實現充分降本。相比之下，中國憑借快速跟跑乃至并跑的發展節奏，以及強大的工業基礎與供應鏈能力，已迅速推進至準工業化階段。目前，國內企業在上游原料、生產工藝及臨床試驗等方面的成本遠低于國外。

戚飛認為，這一成本優勢不僅依托中國在制造業和供應鏈方面的整體紅利，還受益于較低的臨床開發成本。盡管當前如針對罕見病療法的部分CGT產品因患者基數小、研發攤銷高而定價仍高，但隨著適應證拓展與技術迭代，成本有望進一步下降。

“ 以 CAR-T 為例，現有個體化治療方案成本較高，行業正積極轉向通用型 In Vivo CAR-T 等方向，以實現更大程度的成本優化。總體而言，中國在 CGT 領域的制造與供應鏈優勢短期內難以被超越。 ” 戚飛分析稱。

商業化難題如何破局？

戚飛認為，中國CGT企業正處于從“跟跑”向“并跑”乃至“領跑”轉變的關鍵階段。當前行業仍以me-too類產品為主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶點的CAR-T療法，同質化競爭明顯。未來要在國際競爭中實現突破，必須走向真正源頭創新，開發first-in-class或best-in-class產品。

“盡管中國在供應鏈、工業基礎及臨床資源方面具備優勢，例如更龐大的患者群體、更高效的臨床試驗執行能力，尤其在罕見病領域中國病例資源相對豐富，為臨床研究提供便利，但最終競爭力仍取決于科學技術本身的創新性與臨床價值。CGT領域相比傳統制藥更可能出現彎道超車，但亟需加強靶點發現、機制研究和臨床轉化能力，推動具有全球影響力的原創產品落地。”戚飛分析稱。

《藍皮書》也指出，中國CGT產業從“前夜”到“黎明”，還需要應對研發與技術挑戰、CMC（化學、生產和控制）質控問題、價格與商業化難題、供應鏈與產業鏈難題。

CGT療法售價療法往往較為昂貴，如國內復星凱特和藥明巨諾的CAR-T療法的定價分別為120萬元和129萬元。對于CGT療法價格與商業化難題，戚飛向時代周報記者指出，支付保障與商業保險是影響CGT領域發展的關鍵因素。

“在定價機制方面，CGT產品尤其是像CAR-T這類個體化治療方案，因其‘一人一策’的非標特性，生產成本居高不下，難以實現傳統藥品的規模化降本。正因如此，行業將目光投向通用型療法，例如In Vivo CAR-T，這類技術有望顯著降低制造成本，提升治療可及性。”戚飛分析稱。

《藍皮書》也指出，通用型CAR-T可采用健康供體的T細胞，可進行大規模生產，可使得細胞療法成為即用型藥物，并可使成本降低為現在的約1/10，從而降低CAR-T藥物售價，是目前細胞療法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已經吹響了下一代細胞療法沖鋒號。

在罕見病藥物支付方面，戚飛坦言，不同于歐美地區多依靠慈善組織或多種渠道共同支持，國內罕見病支付體系仍有待發展，醫保是否應覆蓋高值罕見病藥物是一個難題。

“目前國家醫保的支付閾值大致處于30萬元左右，部分罕見病藥物價格遠超這一水平，其衛生經濟學評價和可負擔性仍待進一步明確。這一問題的根本解決，仍依賴于產品本身的技術迭代與適應證拓展，通過擴大患者群體降低均攤成本。”戚飛強調。

《藍皮書》認為，目前基因療法以治療罕見病為主，若能走向常見病領域，基因療法的價格有望明顯下降，終端市場空間也將打開，目前部分在研基因療法的適應證有腫瘤、糖尿病、高血脂等。

針對創新藥產業的多元支付問題，今年7月，國家醫保局增設商業健康保險創新藥目錄，提高創新藥多元支付能力。

戚飛認為，商業保險應成為醫保的有效補充，但其發展是一個漸進過程。“自2018年國家醫保局成立以來，醫保目錄動態調整、集采談判等機制日益成熟，而商保仍需構建獨立的藥品價值評估和定價體系。”

撰文丨林昀肖

編輯丨宋然

版式丨陳溪清

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