四川
2026年7月23日，國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)顯示，位于成都醫(yī)學(xué)城內(nèi)的創(chuàng)新藥企業(yè)海思科自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥琥珀酸思普可泮片（研發(fā)代號(hào)：HSK39297）正式獲批上市，用于既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。該藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序快速落地，成為全球首個(gè)每日一次口服給藥的補(bǔ)體B因子（CFB）抑制劑。
PNH是一種罕見(jiàn)的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病，以血管內(nèi)溶血、血栓形成和骨髓衰竭為特征，患者常因嚴(yán)重貧血和疲勞備受困擾。HSK39297此次獲批基于兩項(xiàng)重磅III期研究，數(shù)據(jù)雙雙入選2026年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）大會(huì)。從依從性看，此前全球僅有兩款CFB抑制劑獲批——諾華的伊普可泮與國(guó)產(chǎn)蘭諾可泮，均需每日口服兩次；思普可泮每日一次給藥，在便利性上實(shí)現(xiàn)明確“升維”，有望改善長(zhǎng)期用藥患者的生活質(zhì)量。
除PNH外，海思科正加速拓展思普可泮的適應(yīng)癥版圖：狼瘡腎炎已進(jìn)入II期臨床，原發(fā)性IgA腎病III期研究正在進(jìn)行，該適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種。值得關(guān)注的是，2026年6月，海思科已就包括思普可泮在內(nèi)的兩款小分子新藥，與美國(guó)Nuvectis Pharma達(dá)成獨(dú)占許可協(xié)議，授予其在大中華、東南亞及印度以外區(qū)域的全球開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利，中國(guó)原創(chuàng)新藥正加速走向世界舞臺(tái)。思普可泮的上市，不僅為PNH患者提供了更多治療選擇，更標(biāo)志著我國(guó)在補(bǔ)體藥物創(chuàng)新領(lǐng)域邁入全球第一梯隊(duì)。
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