小核酸爆發(fā)！諾華、賽諾菲等跨國巨頭集體押注，全球年銷71億美元

小核酸，正在成為創(chuàng)新藥領(lǐng)域最確定性的答案。

2025年，全球已上市小核酸藥物總銷售額沖到了71.22億美元，同比猛增近40%。三款產(chǎn)品躋身"重磅炸彈"行列——Amvuttra一年賣23.14億美元，Spinraza全球峰值超20億美元，Leqvio在海外市場單季狂攬4.52億美元，同比大增76%。

進(jìn)入2026年，賽道像被按下了加速鍵。1月5日，賽諾菲APOC3 siRNA新藥Plozasiran國內(nèi)獲批上市；1月9日，"中國小核酸第一股"瑞博生物登陸港交所，首日大漲40%，市值站上130億港元；隨后，中國生物制藥斥資12億元收購赫吉亞生物，拿下了全球首個經(jīng)臨床驗證、可實現(xiàn)一年一針給藥的肝靶向遞送平臺。

上周之內(nèi)，又有兩件大事。

6月30日，Arrowhead與賽諾菲聯(lián)合申報的VSA001，被CDE擬納入突破性治療品種，瞄準(zhǔn)重度高甘油三酯血癥——患者基數(shù)龐大，有效藥物卻少得可憐。

兩天后，石藥集團(tuán)與阿斯利康達(dá)成17.7億美元合作，用自家siRNA平臺去攻腎臟疾病。

巨頭在押注，中國在密集出牌。小核酸的黃金時代，不是即將到來——它已經(jīng)來了。

一、三款重磅品種超10億美元，巨頭加碼布局小核酸賽道

2025年，已上市小核酸藥物總銷售額沖到71.22億美元，同比增長近40%。Amvuttra?（vutrisiran）、Spinraza?（諾西那生鈉）、Leqvio?（英克司蘭）三款產(chǎn)品進(jìn)入超10億美元重磅炸彈行列。

Amvuttra增長勢頭最為強勁，2025年全年銷售額23.14億美元，躍居賽道營收榜首；2026年一季度Alnylam整體產(chǎn)品營收沖高至10.36億美元，同比暴漲121%，順利邁入季度營收十億美元級別。

Spinraza作為全球首款脊髓性肌萎縮癥病因修正療法，雖上市多年依舊后勁充足，全球銷售峰值超20億美元，該品種國內(nèi)醫(yī)院端銷售額峰值也接近6億元。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全終端醫(yī)藥銷售數(shù)據(jù)庫

Leqvio 2025年銷售額近12億美元。2026年則持續(xù)放量，第一季度該藥在美國以外市場創(chuàng)收4.52億美元，同比增幅76%，長效降脂優(yōu)勢持續(xù)打開慢病廣闊空間。

交易端同樣熱度高漲，2025年小核酸領(lǐng)域共誕生約23筆代表性合作交易，潛在交易總規(guī)模超364億美元；諾華斥資120億美元收購Avidity，葛蘭素史克、羅氏、禮來等巨頭接連加碼布局，行業(yè)并購與授權(quán)熱潮全面掀起。

跨國巨頭的集體下注，宣告這早已不是“邊緣探索”，而是兵家必爭的“主流戰(zhàn)場”。

二、QI季度BD交易達(dá)71億美元，中國正在密集出牌

如果說海外巨頭的動作是風(fēng)向標(biāo)，那么中國藥企的表現(xiàn)則是這場浪潮中最強勁的引擎。

根據(jù)沙利文預(yù)測，全球小核酸市場將以近30%的年復(fù)合增速狂奔至2030年的251億美元。而在這個增量市場中，中國正在占據(jù)越來越重的份額。

數(shù)據(jù)來源：沙利文、公開資料整理

最直觀的證據(jù)來自BD交易。

近兩年，國內(nèi)小核酸領(lǐng)域的BD交易頻現(xiàn)高額大單。從瑞博生物攜手Madrigal Pharmaceuticals達(dá)成44億美元的MASH療法合作，到舶望制藥與諾華刷新紀(jì)錄的53.6億美元授權(quán)交易，再到邁威生物、圣因生物接連斬獲超10億美元的大單——僅僅在2025年至2026年初，國內(nèi)企業(yè)披露的小核酸出海交易總金額就已突破150億美元大關(guān)。

2026年第一季度，中國小核酸BD交易總額高達(dá)71億美元，一舉超越了過去五年的年度總和。

2026年2月2日，圣因牽手羅氏基因泰克，潛在總額17億美元，首付約2億美元，首付比例11.8%，高于行業(yè)平均的5%-8%，聚焦代謝疾病。此外，2025年11月圣因剛與禮來簽下12億美元代謝合作——幾個月內(nèi)牽手兩家全球Top 5，兩筆合計29億潛在總額。

2026年2月11日，瑞博旗下Ribocure與Madrigal那筆44億美元，創(chuàng)下中國小核酸單筆License-out最高紀(jì)錄。6個臨床前項目全部瞄準(zhǔn)MASH，而瑞博手里捏著三個遞送平臺——肝靶向的RiboGalSTAR、肝外靶向的RiboPepSTAR、腫瘤方向的RiboOncoSTAR，覆蓋面國產(chǎn)最廣。說白了，Madrigal買的不是幾條管線，而是一套持續(xù)產(chǎn)出管線的系統(tǒng)能力。

2026年2月16日，前沿生物與GSK約10億美元，切入腎臟疾病siRNA。三筆交易合計71億美元。

此外，全球臨床階段的siRNA管線中，中國占比已逼近40%，即將超過ADC和雙抗。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

這標(biāo)志著中國創(chuàng)新藥企，正從小核酸的“跟跑者”轉(zhuǎn)變?yōu)椴豢苫蛉钡摹昂诵耐婕摇薄?/p>

三、全球獲批26款，三類小核酸藥物領(lǐng)跑

小核酸的想象空間，早就不是“孤兒藥”那點事了。

據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，全球獲批的小核酸藥物已有26款，其中反義寡核苷酸、siRNA和反義RNA三類產(chǎn)品位居前列。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

目前ASO與siRNA獲批藥物主要集中在罕見病領(lǐng)域。賽道企業(yè)集中度極高，IonisAlnylam憑借先發(fā)優(yōu)勢和專利布局穩(wěn)居行業(yè)主導(dǎo)地位，獲批藥物最多。

摩熵咨詢《小核酸藥物賽道觀察：從成藥性突破到平臺化競爭》簡報

就在全球格局加速重塑之際，中國力量正在通過重量級BD交易，快速布局這一主流戰(zhàn)場。

6月30日Arrowhead Pharmaceuticals和賽諾菲（Sanofi）聯(lián)合申報的 VSA001 被CDE擬納入突破性治療品種，靶向APOC3，針對重度高甘油三酯血癥。該藥是一款siRNA藥物，旨在減少載脂蛋白C-III的產(chǎn)生。2025年8月，賽諾菲通過合作獲得大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

兩天后，石藥集團(tuán)與阿斯利康達(dá)成17.7億美元合作，利用石藥專有的siRNA藥物發(fā)現(xiàn)平臺和肝外靶向遞送平臺開發(fā)新型小核酸候選藥物，瞄準(zhǔn)腎臟疾病。石藥將收取3000萬美元首付款，外加最高5.4億美元研發(fā)里程碑和12億美元銷售里程碑付款，以及個位數(shù)銷售提成。

這些平臺依托石藥集團(tuán)專有的AI分子設(shè)計模型與全自動高通量篩選體系，可高效篩選具有高活性及增強肝外靶向潛力的核酸藥物分子。

兩筆交易，一筆指向代謝，一筆指向腎臟。小核酸的治療版圖，正在從“罕見病孤島”連成“慢病大陸”。

結(jié)語

三款重磅炸彈，證明了小核酸的商業(yè)化路徑已經(jīng)跑通。113億美元的潛在BD交易，驗證了全球產(chǎn)業(yè)界對中國創(chuàng)新能力的重估。近40%的全球臨床管線占比，則預(yù)示著一個不可逆的趨勢正在形成——

中國，正在從小核酸的跟跑者，轉(zhuǎn)變?yōu)槿蚋傊鹬胁豢苫蛉钡暮诵耐婕摇?/p>

諾西那生鈉在中國近6億元的銷售峰值，只是序章。當(dāng)Leqvio在慢病領(lǐng)域持續(xù)滲透，當(dāng)VSA001借助突破性治療通道加速審批，當(dāng)越來越多中國企業(yè)的管線從臨床走向商業(yè)化落地——小核酸的黃金時代，才剛剛開始。

第三次浪潮已經(jīng)席卷而來。而這一次，中國創(chuàng)新藥不僅在場，還站在了浪潮的最前排。