北京
記者 劉曉諾
“就目前而言，AI（人工智能）尚未有對藥物研發的整體周期、成本和成功率等產生顯著影響的能力，當前藥物的研發模式還沒有出現根本性、顛覆性的變化。”2026年7月18日，在首屆醫藥協同創新大會上，清華大學藥學院院長錢鋒談論了他對AI與藥物研發的看法。
他認為，目前AI在制藥領域的應用更多起到加速器的作用。如果未來AI要顯著影響藥物開發模式，還需要在一些其他時間成本高、資金成本高、研發風險大的環節發揮更大作用。人們需要客觀全面地看待AI制藥，不要過度神話。
錢鋒以靶點發現和臨床驗證為例進行了簡單分析：
第一，靶點發現需要長期、大量的基礎研究積累。AI的底層邏輯是對現有文獻、專利、有限數據等做關聯性的分析，然后提出一個機制或者靶點的假設。這相當于一個人快速閱讀了大量文獻，開始推測哪些機制可能和疾病進展有關，是否可能靶向它治療特定疾病。
“所謂AI的靶點發現，其本質是系列假設的提出，這個過程可能比有經驗的科學家還要快得多。但針對什么問題尋找假設，選擇什么樣的假設做驗證，如何開展臨床前和臨床試驗論證，等等，這些都還是需要人去做決定，需要人去執行，這些工作往往是藥物研發的高成本高風險步驟。”錢鋒說。
他認為：“AI不能發現前所未有的新生物學機制。一個從來沒有人研究過的疾病機制，AI也無法去無中生有地發現。當然，AI可以協助科學家思考和提假設，但是靶點和機制研究工作還是需要依賴學術界的多年研究。”
第二，臨床驗證也會消耗大量資源和時間。這個階段需要證明藥物機制確實在人體身上產生了預期效果，很多藥物會在此階段失敗，尤其是新機制的藥物。然而目前AI還不能預測藥物在人身上的效果，也不能預測臨床成功率。
“人們總是覺得AI可以預測一個蛋白靶點，再生成一個分子，分子和靶點的結合親和力很好，這就是藥物了。但這就把制藥過程看得過于簡單了。”錢鋒說，“這其實只是在預測一個binder（結合分子），它與藥是兩回事。”
在錢鋒看來，如果AI有能力預測疾病干擾模式和最終的干擾效果，才能實質上提高藥物的研發效率。也就是說，利用各種藥物對生物體進行干預后，AI要能夠預測出真實的生物學后果，比如藥物干擾對動物行為產生的影響，各種分子和細胞生物學層面發生的變化。這需要采集大量數據，也要有更新的技術來獲取這些數據。
錢鋒介紹，國內外生物醫藥企業也在和清華大學合作，評價AI的新方法和應用潛力，為未來的可能性做鋪墊。不過，藥企的研發經費主要還是用在推進現有管線上，特別是臨床階段的管線開發，并未放棄傳統制藥模式。中國過去幾年的授權許可交易很多，2026年上半年潛在總交易額已經達到約1100億美元，然而其中與AI相關的只是非常小的一部分，絕大部分還是以傳統制藥模式獲得的資產。
但錢鋒強調，AI技術只是在現階段尚未顯著影響生物醫藥行業研發的成本、時間和風險，今天的局限性不代表AI技術沒有潛力。清華大學的相關院系已經就此方向展開廣泛的討論、挖掘和科研布局，希望通過跨學科、跨行業的合作來大幅提高AI在制藥領域的真實價值。
“AI給了人們一個前所未有的工具，未來這個工具會越來越完善，過去很難做的、需要花大成本做的事情，可能通過新的工具來簡化。未來AI有可能產生新的能力，真切地在一些方面產生更大作用，帶來重大突破。不過這也還需要做很多研究，并不是立刻就能做到。”錢鋒說。
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