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對于那些因腦損傷而飽受極度饑餓感折磨的重度肥胖兒童和成人來說,一線希望出現了。針對這種罕見但危及生命的超重癥,似乎已經找到了一種有效的治療方法。發表在《新英格蘭醫學雜志》(The New England Journal of Medicine)上的一項國際研究證實了這一點。
在該項使用藥物賽美拉諾肽(setmelanotide)的研究中,所有患者,包括很大一部分兒童在一年內體重均顯著下降。他們的體重指數(BMI)平均下降了16.5%。而服用安慰劑的患者,其BMI平均上升了3.3%。
荷蘭兒科醫生范桑滕(Hanneke van Santen)大膽地稱之為一項突破。作為一名專門研究兒童癌癥激素效應的教授,她領導了該研究的荷蘭部分:“我們的參與者在調查結束后繼續服用藥物,而且似乎只要持續用藥,他們就能恢復到正常體重。”
4至14歲的兒童和50至74歲的成年人特別容易患上下丘腦腫瘤(顱咽管瘤),下丘腦是大腦中負責發出饑餓和飽腹信號的部分。這種類型的肥胖通常與該腫瘤有關。據估計,荷蘭約有150名兒童和500名成年人患有這種被稱為下丘腦性肥胖的疾病。
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迄今為止,醫生們對這種罕見的肥胖癥束手無策,因為超重是由腦損傷引起的,而腦損傷可能是由腫瘤或其治療,例如手術造成的。
腫瘤生長在下丘腦,下丘腦是大腦中負責向身體發出信號,告知何時需要食物,以及何時、如何將食物轉化為能量的部分。
下丘腦受損后,這種平衡被打破,導致患者持續感到極度饑餓。此外,這些患者實際上需要的食物量更少,因為他們燃燒食物的能力下降了。與此同時,他們攝入的食物會更有效地轉化為脂肪。這三個因素共同導致了病態肥胖。
眾所周知的治療方法,例如健康飲食和運動,并不能修復下丘腦的損傷。范桑滕說:“但我們在臨床試驗中測試的藥物賽美拉諾肽,似乎確實能夠恢復下丘腦的信號傳導功能,使激素水平和新陳代謝恢復平衡。”
這位來自瑪克西瑪公主兒童腫瘤中心(Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie)和威廉明娜兒童醫院的醫生說:“這種藥物的效果令人驚嘆。”范桑滕觀察到,參與調查的年輕患者不僅由于體重顯著減輕而身體狀況得到改善,而且精神狀態也完全恢復了。
這位兒科醫生強調說:“這種疾病的后果極其嚴重。由于患兒無法控制地感到饑餓,他們的生活和家庭的生活都會被徹底打亂。再加上沖動控制能力下降,這往往會導致家中出現難以控制的局面。對于下丘腦受損的患兒來說,參加兄弟姐妹的生日派對,面對桌上擺滿各種零食無動于衷,是根本不可能的。”
基于這項研究,歐洲藥品管理局和美國藥品監管機構已批準賽美拉諾肽在歐洲和美國市場上市。
目前尚不清楚該藥物是否很快會在荷蘭上市,并納入醫保報銷范圍。相關討論將很快與包括荷蘭醫療保健研究所(Zorginstituut Nederland)在內的機構展開。
范桑滕說:“我們的臨床研究結果令人信服,我希望這類患者能夠盡快獲得醫保報銷。只有這樣,我們才能為所有因下丘腦損傷而導致肥胖的患者提供塞美拉諾肽治療。”
來自加拿大、德國、日本、荷蘭、英國和美國六個國家的120名受試者參與了這項名為Transcend的臨床研究,該調查與研究由制藥公司Rythm Pharmaceuticals資助。來自荷蘭瑪克西瑪公主兒童腫瘤中心的11名兒童參與了該調查研究的第三階段,也是規模最大的階段。該調查研究的前幾個階段也取得了類似的令人鼓舞的結果。
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