羅氏雙藥齊發(fā)：肺癌新藥III期成功，眼科TED新藥沖刺上市!

7月2日，羅氏宣布Divarasib治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的頭對(duì)頭III期研究（Krascendo 1）達(dá)到主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。

截圖來(lái)源：羅氏企業(yè)官網(wǎng)

此外，6月30日，F(xiàn)DA已受理羅氏Enspryng?（Satralizumab）治療甲狀腺眼病（TED）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），并授予優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期定于2026年10月15日。

一款1類新藥頭對(duì)頭III期成功，一款眼科王牌沖刺TED首個(gè)且唯一居家皮下方案——羅氏在兩個(gè)關(guān)鍵戰(zhàn)場(chǎng)同步迎來(lái)重大進(jìn)展。

一、羅氏1類新藥頭對(duì)頭III期，達(dá)到主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)

Divarasib是羅氏自主研發(fā)的新一代口服KRAS G12C抑制劑，通過(guò)選擇性結(jié)合KRAS G12C蛋白，將其鎖定在非活性（"關(guān)閉"）狀態(tài)，從而阻斷腫瘤驅(qū)動(dòng)信號(hào)。臨床前研究顯示，其效力和選擇性均優(yōu)于一代KRAS G12C抑制劑Sotorasib和Adagrasib。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

Krascendo 1研究（NCT06497556）是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽III期臨床試驗(yàn)（n=338），頭對(duì)頭評(píng)估Divarasib（每日1次）對(duì)比Sotorasib（每日1次）或Adagrasib（每日2次）用于既往經(jīng)治KRAS G12C突變NSCLC患者的有效性和安全性。主要終點(diǎn)為BICR評(píng)估的PFS，次要終點(diǎn)包括OS、確認(rèn)的客觀緩解率、緩解持續(xù)時(shí)間等。

研究達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，Divarasib在PFS和OS方面均取得具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，安全性與此前一致，未發(fā)現(xiàn)新的不良事件，最常見(jiàn)治療相關(guān)事件均可控且可逆。

羅氏正在推進(jìn)Divarasib在NSCLC領(lǐng)域的全面III期開(kāi)發(fā)計(jì)劃：Krascendo 1（二線單藥）、Krascendo 2（一線聯(lián)合帕博利珠單抗，免化療方案）、Krascendo 3（早期輔助治療）。FDA已于2022年授予Divarasib突破性療法認(rèn)定，2026年授予KRAS G12C突變NSCLC孤兒藥資格。

詳細(xì)數(shù)據(jù)將在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并提交至衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)。

二、首個(gè)且唯一！Enspryng沖刺TED居家皮下方案

6月30日，F(xiàn)DA已受理Enspryng?（Satralizumab）治療甲狀腺眼病（TED）的sBLA申請(qǐng)并授予優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將于2026年10月15日前做出批準(zhǔn)決定。公告指出，Enspryng有望成為首個(gè)且唯一一個(gè)用于治療TED的居家皮下治療方案。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

此次sBLA受理基于兩項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的全球III期SatraGO研究（SatraGO-1和SatraGO-2），評(píng)估Enspryng在中重度TED患者中的安全性和有效性。兩項(xiàng)研究設(shè)計(jì)相同，主要終點(diǎn)為活動(dòng)性中重度TED患者在第24周時(shí)，研究眼的眼球突出度較基線至少減少2mm的比例。相關(guān)數(shù)據(jù)已于2025年10月在ASOPRS年會(huì)上公布。

關(guān)鍵性III期SatraGO項(xiàng)目全部數(shù)據(jù)表明，Enspryng在關(guān)鍵的TED體征和癥狀方面均能持續(xù)、具有臨床意義地改善，且與現(xiàn)有療法相比安全性更佳且差異化。

第24周眼球突出（眼球膨出）主要終點(diǎn)方面：

?SatraGO-2試驗(yàn)：Enspryng治療組53%的患者眼球突出度降低，安慰劑組僅為23%，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

?SatraGO-1試驗(yàn)：Enspryng治療組49%的患者眼球突出度降低，安慰劑組為31%。雖然這一數(shù)值改善未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，但SatraGO-1試驗(yàn)為Enspryng在此適應(yīng)癥中的潛在獲益提供了進(jìn)一步佐證。

次要終點(diǎn)方面，Enspryng治療在兩項(xiàng)研究中均顯著改善：78%至90%的活動(dòng)性TED患者臨床活動(dòng)評(píng)分（CAS）降低，44%至61%的患者復(fù)視癥狀得到改善（SatraGO-1和SatraGO-2研究）。

安全性方面，SatraGO試驗(yàn)未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)，Enspryng的安全性特征與其在視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）中已知的安全性特征一致。

Enspryng是羅氏布局的一款I(lǐng)L-6R單抗，由羅氏集團(tuán)成員中外制藥開(kāi)發(fā)，于2020年8月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療NMOSD成人患者。2021年4月，該藥在國(guó)內(nèi)獲批上市，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)NMOSD治療藥物。在超過(guò)10,000名患者中積累了成熟的安全性數(shù)據(jù)。

圖源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，在甲狀腺眼病領(lǐng)域，全球已有3款創(chuàng)新藥獲批上市，包括信達(dá)生物的替妥尤單抗N01（國(guó)內(nèi)已獲批上市）、ImmunoGen的veligrotug（國(guó)內(nèi)處于Ⅰ期臨床）以及丹麥Genmab的替妥尤單抗（國(guó)內(nèi)Ⅰ期臨床）。