CRISPR之母杜德納給硅谷潑冷水：AI還治不了病，創新仍然屬于人類

詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）是加州伯克利大學的化學系教授，她在 2020 年和 Emmanuelle Charpentier 一起憑借 CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 基因編輯技術拿下諾貝爾化學獎。

而這位把基因編輯技術從實驗室推向真實療法的前沿科學家，卻是新一輪硅谷 AI 狂熱中少有的保守派。她在接受 Bloomberg 采訪時，直言自己并不認同當前硅谷對于“人工智能將治愈一切疾病”這一論點的追捧。

聊天機器人沒有創新

硅谷科技領袖們對 AI 的醫療前景到底有多樂觀？DeepMind 創始人、諾貝爾獎得主 Demis Hassabis 曾表示“我認為也許有一天，我們能借助 AI 治愈所有疾病；也許就在未來十年之內?！?/p>

而 Anthropic 創始人 Dario Amodei 也表達過類似的信心，認為 AI 技術應用有潛力消滅大多數癌癥；甲骨文創始人 Larry Ellison 在白宮宣布 5,000 億美元“星門”AI 基礎設施項目時稱，AI 能在 48 小時內為患者生成個性化癌癥疫苗。

Sam Altman 也同樣樂觀，他在去年底上《今夜秀》時預測，五年內 AI 將消滅疾病。OpenAI 的一位高管甚至提出，如果 ChatGPT 參與發現了一款新藥，OpenAI 應該從藥品銷售額中分成。

圖｜CRISPRE 技術示意（來源：Youtube）

對于最后一條，Doudna 只用了兩個詞回應：“Good luck（祝好運）?！?/p>

對 Ellison 的說法，她的態度也很明確：“如果那是真的，我們每個人都會非常開心，但現在我看不到那一天的到來?！?/p>

此外，Doudna 補充了一個在硅谷 AI 精英討論中常常被忽略的常識：癌癥不是一種病，而是數百種不同的疾病，每一種都需要不同的解決方案。腫瘤學家們一直在強調這一點，但這個事實在“AI 治愈癌癥”的敘事中被輕輕掠過了。

盡管 Doudna 自己也使用 AI 工具輔助實驗，但她仍然覺得，如今關于 AI 最核心的誤判，是把“總結”當成了“創新”?！皠撔履壳叭匀粚儆谌祟?，”她這樣說，“在我們自己的實踐中，我沒有看到聊天機器人在創新?！?/p>

不過，她也承認 AI 工具確實有用：它們能整理數據，能寫報告，能把已有的東西高效地歸納出來。但這和提出一個前所未有的全新想法是兩回事。主持人追問 Doudna，“所以你是說 AI 無法創新？”Doudna 的措辭很嚴謹；她并沒有把話說死：“我不知道它能不能創新，我只是覺得它現在還沒有?！?/p>

“那 AGI 到來之后呢？”主持人接著問?！拔覐牟徽f絕不，也許那一天會來。但我不會屏住呼吸等它?！盌oudna 補充道。

Doudna 的言論很克制，但不是所有人都買賬。推特上，關于 Doudna 的言論出現了兩種不同的聲音。一方贊揚 Doudna 的克制，認為現在關于 AI 的炒作太過于狂熱且缺乏具體的科學依據；而另一方則認為 Doudna 并不能把聊天機器人和人工智能化上絕對的等號；他們認為 Doudna 作為生物學家，并不確切了解人工智能的進展。

反對派的觀點是，聊天機器人也許確實沒什么幫助，但不代表 Alphafold、Alphafold 的創始團隊憑借 Alphafold 帶來的突破同樣獲得了諾貝爾獎，AlphaGenome、AlphaMissense 以及 AlphaProteo 這些由人工智能賦能的技術對生物科學沒有貢獻。而同樣獲得了諾貝爾獎的 David Baker 則表現出了另一種對人工智能的更積極的態度。

生物學的復雜，遠超想象

Doudna 給出了具體的例子去佐證她的看法。她說，人類基因組早在 2000 年前后就完成了測序，那是一個被反復慶祝的里程碑?？扇缃褚咽?2026 年，距離那一刻過去了二十六年，人類卻依然搞不清一個典型細菌細胞中大約 40% 基因的功能。即便細菌的基因組遠比人類的小得多。

正是基于這種認知，她對“模擬”這條路保持警惕。“我們沒辦法靠模擬來理解人體；我們也沒辦法繞開某些類型的測試?！笨偟膩碚f，Doudna 認為，AI 并不是沒有價值，它確實可能提高科研發現的效率，幫助人們更快理解身體如何運作、如何與藥物相互作用。但前提是，研究者需要使用正確的數據去訓練模型，但這恰恰是當前最大的缺口。要實現這一切，需要更好、更多的訓練數據，而不是更宏大的承諾。

而 Doudna 真正的緊迫感落在另一個地方：如何把 CRISPR 真正應用到病人身上。

過去幾年，CRISPR 確實治好了人，但每治療一個，代價都大到難以復制。

2019 年，密西西比州的 Victoria Gray 成為全球第一位接受 CRISPR 基因編輯治療的鐮狀細胞病患者。此前她忍受了 34 年的疼痛發作和反復住院。治療八個月后，她不再需要輸血，癥狀消失?；谶@項臨床試驗開發的療法 Casgevy 在 2023 年獲得 FDA 批準，但定價是每位患者 220 萬美元。

2025 年 2 月，費城兒童醫院完成了另一個里程碑：出生僅六個多月的嬰兒 KJ Muldoon 接受了全球首例完全個性化的 CRISPR 體內療法。KJ 患有一種罕見的代謝疾病——氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏癥，發病率僅百萬分之一。

Doudna 創辦的創新基因組學研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）的五名研究人員參與了這項治療的開發，從設計到給藥只用了六個月。截至 2025 年 4 月，KJ 已經接受了三劑治療，沒有嚴重副作用，開始能耐受更多蛋白質攝入。但整個治療花費約 80 萬美元，靠公共科研經費、學術合作和慈善資金拼湊而成。

“怎么才能拯救更多的 KJ 寶寶？”Doudna 反問，“這條路不應該是耗費幾百萬美元的路，也不應該需要一支龐大的團隊花幾年時間才能走通?！?/p>

圖｜KJ Baby（來源：STAT News）

當前 CRISPR 療法的主流模式是“體外編輯”：把細胞從病人體內取出，在實驗室里用 CRISPR 編輯，再移植回去。過程復雜、昂貴，病人也遭罪。Doudna 押注的方向是“體內療法”：把編輯分子直接送進患者體內，精準抵達目標細胞，省去取出和回輸的步驟。

為此，IGI 正在籌集 10 億美元，計劃未來十年維持每年 1 億美元的研究預算（目前年預算約 4,000 萬美元）。去年 7 月，IGI 還用 Chan Zuckerberg Initiative 提供的 2,000 萬美元成立了兒科 CRISPR 治療中心，目標是為 8 名患有嚴重遺傳病的兒童開發個性化療法，并最終覆蓋上千種罕見病。Doudna 說得很直白：“我不想讓 CRISPR 變成一種學術上的珍奇事物，只影響地球上的少數幾個人，和真實世界沒有交集。”

自 2015 年創辦以來，IGI 已經孵化出 31 家公司，合計估值約 90 億美元，創造了超過 2,500 個工作崗位。Doudna 本人是其中 7 家的聯合創始人。但 CRISPR 的商業化之路并不平坦，Caribou Biosciences 股價跌了 91%，Editas Medicine 在 2024 年 12 月裁掉 65% 的員工并擱置了鐮狀細胞病項目，Tome Biosciences 在融資超 2 億美元后幾乎裁光了全部員工。

不是天堂，也不是《千鈞一發》

基因編輯技術的突破固然讓人欣喜，但背后的倫理問題卻引人深思。很多人擔憂基因編輯技術最終只會服務少數富豪精英，加劇階級固化，引發社會震蕩。1997 年科幻電影《千鈞一發》是這種憂慮的一個縮影。影片的設定是：生物技術的快速發展讓人們可以為自己的后代選擇優良基因，也可以通過生物識別技術快速查驗身份。而人們也因此被分化為“基因優化人”（Valid）和“自然人”(Invalid)。

（來源：Youtube）

因此，當基因編輯越來越強大，我們究竟在通往何方？

Doudna 本人曾經預測過，二十五年內會出現由 CRISPR 技術編輯的嬰兒，但并不是硅谷那種“定制超級寶寶”。她對硅谷的基因編輯狂熱保持著清醒：智力、身高、眼睛顏色這些性狀，往往由成千上萬個基因共同決定，彼此之間還在以人類尚未理解的方式相互作用。“如果我們調整一個基因，甚至幾個基因，我們并不能確保結果會如何發展，”她說，“尤其是放到長期去看?！?/p>

總體來說，Doudna 對于技術的態度是謹慎的。她傾向于把 CRISPR 的應用分門別類：一類是病因明確、有清晰編輯方案、能夠阻止毀滅性疾病的應用，比如鐮狀細胞??；另一類則風險重重，需要改動大量基因，極可能帶來意想不到的后果。前者值得全力推進，后者則需要格外慎重。

那么，前方是天堂，還是《千鈞一發》里那個被基因決定命運的世界？Doudna 回答，“也許在中間的某個地方吧，但希望更接近天堂一點。”

參考資料：

https://x.com/emilychangtv/status/2070632703331102798

https://x.com/ihtesham2005/status/2070175612615201205?s=20

https://t.co/JdAoK1ruu5

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