上海6歲女童接受基因編輯治療后死亡，最新回應：衛健部門已經介入調查

近日，一則關于《科學》（Science）報道6歲女童接受基因編輯試驗后死亡的信息引起關注。國際頂級學術期刊《科學》與知名學術誠信監督平臺撤稿觀察（Retraction Watch）聯合披露了該起臨床試驗死亡事件。

圖為相關報道截圖

7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明稱，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。27日，新黃河記者從上海市楊浦區衛生健康委獲悉，針對此事件，相關部門已經在跟進處理。有律師表示，若本次基因編輯臨床試驗存在倫理審查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相關責任主體需承擔行政、民事責任，情節嚴重的還可能涉及刑事責任。

6歲女童接受臨床研究治療后身亡

2025年3月24日，一名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一場臨床研究治療。聚焦由CHD3基因突變導致的SnijdersBlok-Campeau綜合征（SNIBCPS）這一典型神經發育性疾病。這一疾病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。

據《科學》報道，該女童的父母通過患者交流群聯系到了上海交通大學醫學院松江研究院仇某某團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸后，女童家屬籌集了該試驗的部分資金，超80萬美元，決定嘗試一種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要醫生從女孩腰椎穿刺進入蛛網膜下腔，將數以萬億計攜帶堿基編輯器的AAV病毒緩緩注入她的腦脊液，希望這些病毒穿過整個中樞神經系統，把女孩體內錯誤的DNA字母改回來。

接受治療第三天，女童出現腎臟迅速衰竭，血小板急劇下降的嚴重血液系統異常。之后不久，醫院宣布該女童搶救無效死亡。醫院倫理委員會隨后認定，這次死亡“明確與本次基因編輯治療相關”，最可能的原因正是AAV病毒誘發了劇烈免疫反應，最終導致致命性的血栓性微血管病。

直到《科學》聯合知名學術誠信監督平臺撤稿觀察（RetractionWatch）展開調查，這起死亡事件才首次進入公眾視野。調查過程中，多位基因治療專家和生物倫理學家提出了一系列尖銳問題：父母是否真正被充分告知了治療風險？猴子實驗已經出現明顯安全信號，為何人體試驗仍然繼續？

新黃河記者檢索發現，今年2月上海交通大學醫學院公眾號曾發布名為《新春重磅！一日內Nature+2，交大醫學院醫工交叉與基因治療雙獲重大突破！》的內容，其中提到仇某某教授、李某教授等團隊聯合在《自然》（Nature）發表了題為《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的論文，不過，記者檢索發現該論文并未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關患者死亡事件。目前，該文章已經被刪除。

該論文目前已被刪除（圖據網絡）

報道顯示，論文發表后，女童家屬向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求進行調查并撤回上述論文。同時，在2025年9月，上海市楊浦區衛生部門對新華醫院處以約3600美元（約2.4萬元人民幣）的罰款，理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗注冊為商業資助的研究項目。

楊浦區衛生健康委：已在跟進

7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明稱，針對近日網絡上關于我院研究人員仇某某發表的相關醫學研究論文，以及附屬新華醫院開展的一例臨床研究的相關報道，醫學院高度重視，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。該院強調，醫學院歷來重視科研誠信和科研規范，堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究，將根據調查情況嚴肅處理。

上海交通大學醫學院發布情況說明

27日，新黃河記者聯系上海市楊浦區衛生健康委員會，工作人員表示，相關部門的工作人員已經在介入跟進。此前，新黃河記者多次嘗試聯系仇某某團隊，均未獲回應。

陜西恒達律師事務所高級合伙人、知名公益律師趙良善認為，家屬可追責主體主要為新華醫院、上海交通大學醫學院以及項目研究團隊，可通過行政投訴、司法鑒定、民事訴訟三種途徑維權。依據民法典第一千零八條規定，醫療機構及科研團隊開展人體臨床研究，負有倫理審批、風險告知、安全監護的法定義務。家屬既可以向衛健、科技主管部門提交書面投訴，申請行政調查，也可申請損害鑒定確認過錯因果關系，還可向法院提起民事訴訟，主張死亡賠償金、喪葬費、精神損害撫慰金，并要求返還已支付的試驗費用。

趙良善表示，若本次基因編輯臨床試驗存在倫理審查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相關責任主體需承擔行政、民事責任，情節嚴重的還可能涉及刑事責任。依據《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》第四十六條，研究者違反知情同意相關規定開展研究，衛健主管部門可依法對機構、責任人員給予行政處罰和處分；依據該辦法第四十八條，情節嚴重的可記入科研失信數據庫，實施從業限制等聯合懲戒。依據民法典第一千二百一十九條規定，未盡到說明警示義務造成受試者損害，應當承擔民事侵權賠償責任；倘若研究人員嚴重違規開展試驗致人死亡，情節嚴重的，還可能涉嫌醫療事故罪承擔刑事處罰。

趙良善解釋，家屬自行籌集資金參與本次試驗，并不影響案件責任認定，也不能直接免除研究機構的賠償義務。依據民法典第一千零八條第二款規定，進行臨床試驗的，不得向受試者收取試驗費用。家屬出資僅屬于自愿承擔研究相關開支，并不代表事前同意承擔死亡風險，不構成自甘風險免責事由。

趙良善強調，過錯認定依舊圍繞項目審批、風險告知、診療操作、損害因果關系等事實綜合判斷，不能以家屬付費參與試驗為由，減輕醫院及科研團隊應當承擔的法律賠償責任。

來源：新黃河客戶端記者 譚登方 鄭旭