百濟(jì)神州汪來：公司的背水一戰(zhàn)，研發(fā)做了這些事

從2010年成立至今，百濟(jì)神州（ONC.US、06160.HK、688235.SH）已成為A股市值最高的藥企，這背后離不開旗下一款重磅藥物BTK抑制劑澤布替尼的開發(fā)成功，這也是公司當(dāng)前的“利潤(rùn)奶牛”來源。

7月22日，在首屆大國新藥全球會(huì)議（CPIC 2026）上，百濟(jì)神州總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來回顧了公司如何背水一戰(zhàn)投入換來澤布替尼成功故事。

汪來表示，公司的頭十年，跟所有的生物科技公司一樣，就是如何不斷努力、不斷活下來，在這個(gè)過程中，公司做對(duì)了一些事情，就是設(shè)計(jì)出全球有競(jìng)爭(zhēng)力的分子澤布替尼，并在關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)做出正確決策。

2012年4月，百濟(jì)神州立項(xiàng)研發(fā)BTK抑制劑。2013年，作為候選藥物的澤布替尼誕生。

“我覺得在它的發(fā)展歷程當(dāng)中，可能沒有什么能比在2017年和2018年做的這兩件事更重要了，2017年，我們開展了第一個(gè)頭對(duì)頭的全球三期臨床試驗(yàn)，2018年，又開展了第二個(gè)全球頭對(duì)頭三期臨床試驗(yàn)，”汪來說，目前百濟(jì)神州銀行賬戶上有近50億美元現(xiàn)金，但當(dāng)時(shí)并沒有那么多資金，為了這些臨床試驗(yàn)，公司基本把老底全部砸了。

“對(duì)于當(dāng)年的公司來說，這是背水一戰(zhàn)，為什么要強(qiáng)調(diào)這件事？因?yàn)闄C(jī)會(huì)不斷會(huì)涌現(xiàn)，如果你來創(chuàng)業(yè)的話，但能不能做這個(gè)決策非常關(guān)鍵。”汪來說。

2019年11月，澤布替尼首次全球獲批，在美國獲批用于套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）治療。

2022年8月，澤布替尼的頭對(duì)頭試驗(yàn)取得成功，在慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）適應(yīng)證上，比當(dāng)時(shí)的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物伊布替尼療效更優(yōu)。

憑借該試驗(yàn)的成功，2022年1月，澤布替尼的CLL適應(yīng)證也在美國獲批上市。當(dāng)年，澤布替尼的全球銷售額一舉超過十億美元。此后，這款藥物全球銷售額節(jié)節(jié)攀升。到了2025年，這款藥物的總銷售額達(dá)到39億美元。

CLL是澤布替尼布局血液瘤市場(chǎng)中最重要的一個(gè)適應(yīng)證，在該適應(yīng)證上，澤布替尼比全球首款上市的BTK抑制劑伊布替尼晚了9年，較第二款BTK抑制劑阿可替尼也晚了3年。

“你有好的數(shù)據(jù)、好的產(chǎn)品，就一定能打開全球市場(chǎng)。”汪來說。

2025年，澤布替尼的收入來源中，美國市場(chǎng)收入占比71.8%，歐洲市場(chǎng)收入占比15.3%，中國市場(chǎng)收入占比8.8%，這從側(cè)面看，一款藥物要在商業(yè)化上取得成功，離不開布局全球市場(chǎng)。

“前10年，公司活下來了，且取得了不錯(cuò)成績(jī)，這里面，既有正確的開發(fā)決策和投入，也有運(yùn)氣成分在。”汪來說，如何從一次成功走向持續(xù)成功，公司第二個(gè)發(fā)展階段在做的事情就是強(qiáng)化體系、進(jìn)行規(guī)模建設(shè)，關(guān)鍵是打造全球領(lǐng)先管線、加速全球臨床開發(fā)。

全球臨床開發(fā)是中國創(chuàng)新藥走向全球的關(guān)鍵瓶頸，但打造全球臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)是一個(gè)艱辛漫長(zhǎng)的過程。汪來說，這也是公司十幾年來可能做得最難的事情之一。從2017年起，公司進(jìn)行去CRO（合同研究組織）化，自建多功能臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)。依托全球臨床高速公路 ，過去2.5年中進(jìn)入臨床的產(chǎn)品中已有5個(gè)實(shí)體瘤項(xiàng)目快速完成概念驗(yàn)證，推向關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。

從2026年起，百濟(jì)神州的研發(fā)已進(jìn)入第三個(gè)發(fā)展階段。“從開發(fā)角度來看，我們能夠完全依靠自己的能力推進(jìn)全球大三期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，并且在未來會(huì)有更多的項(xiàng)目產(chǎn)生，我們會(huì)采用自動(dòng)化和人工智能的方式來提高效率。”汪來說。