錨點：入選十大科技進展 有望攻克帕金森病？ | 袁嵐峰

袁嵐峰：我看到你們團隊的成果非常多，最重要的一個，到目前為止，應該就是入選了2025年中國十大科技進展新聞的那個，叫做發現帕金森病的新靶點。你們是如何找到這個新靶點的？

郁金泰：其實我們還是用了一個比較新的研究范式，我們稱為人工智能加大數據加多學科交叉融合的全新的研究范式。因為以前我們對生物醫學的研究，早年主要還是用這種假說驅動的研究范式。我們先會猜哪個分子它有可能作為疾病治療的靶點，然后我們再開展一系列的基礎實驗去驗證。但是這種猜的話，必須是基于很多現有的或以前的研究，然后猜這個分子。

而且你猜的東西其實往往是別人已經做過的東西，這時候我們是非常難做出一個原始創新、全新的一個靶點出來的。我們首先采用了新的研究范式，我們先通過海量的基因組，發現了一個新的基因和帕金森病的風險是密切相關的。我們進一步通過人的腦脊液還有尸檢病理臨床的樣本當中，來明確這個基因編碼的蛋白和這個疾病是密切相關的，而且和這個疾病的病理的嚴重程度也是密切相關的。

接下來我們就認為，這個分子參與這個疾病的發生有可能作為一個潛在治療的靶點。而對于帕金森病來說，它之所以病程逐漸地加重和發展，主要就是患者腦內的一種我們稱為α-突觸核蛋白這么一個病理的蛋白。這個病理蛋白可以異常地聚集，生成神經纖維在細胞之間傳播，在腦區之間傳播，使它的病程逐漸地發展。我們發現的這個分子，它是介導它傳播的關鍵受體或者門控開關。我們如果要是把這個門控開關或這個受體阻斷掉，它不傳播了，就有可能延緩整個病程的進展。

我們接下來又基于人工智能來預測我們發現這個分子的結構，然后通過結構來明確這個病理蛋白是如何去結合它的。再通過它們結合的這個位點，又通過人工智能這種小分子虛擬篩查系統，從七千多個小分子當中，我們篩選到了有可能阻斷它們結合的小分子。然后我們又通過細胞、體外、動物等相關實驗，明確如果我們用小分子阻斷它們的結合，就可以阻斷它們的傳播，有可能對這個疾病的病程起到延緩的作用。

袁嵐峰：那是不是可以這樣理解，傳統的科研方法其實有點像胡適說的，大膽假設、小心求證？但是首先你得假設。提出那個假設其實就很不容易，因為那些容易假設的其實早就被提過了。然后你們現在其實不需要做任何假設，就是根據這個大數據，完全從數據出發，來尋找那個最有可能的新的靶點，是吧？

郁金泰：對，你這個比喻是非常準確的。我們現在就是大海撈針，但是以前其實大海撈針是非常難的。現在我們有人工智能這種非常強有力的武器，可以使大海撈針現在變得比較容易。另一方面，這種數據越大，其實我們分析起來是非常復雜的。

以前可能給我同樣的數據，我可能要分析幾百年、幾千年。但是現在我們有人工智能一些全新的算法，有超算的平臺，我們可以在幾周甚至幾個月就把它算出來，這樣我們就可以更好地來解決我們所需要解決的一些臨床問題。

如果問，你最擔心哪些疾病？那么阿爾茨海默病、帕金森病等腦疾病，肯定正在這個名單里快速上升。隨著人們壽命的延長，這些神經退行性疾病的患者迅速增加，在二十多年間就從感覺上的罕見病變成了幾乎到處都是，給許多家庭帶來巨大的困擾。

幸好，在科學家的努力下，對這些疾病的研究也在不斷取得突破。例如復旦大學科學技術研究院副院長、復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任郁金泰教授等人發現了帕金森病的全新治療靶點FAM171A2，這項成果入選了2025年中國十大科技進展。

不僅如此，他們基于數據驅動的新范式，在許多腦疾病的預防、診斷和治療方面取得了成體系的成果。這個新范式本身，甚至比具體的研究成果更重要。今年4月11日是第30個世界帕金森病日，祝全世界科學家早日攻克腦疾病。今天，我們就來訪問郁金泰醫生。

《錨點》節目中國科學技術大學科技傳播系副主任袁嵐峰對話華山醫院郁金泰醫生，東方衛視2026年4月15日播出。本片為精彩片段之二，25分鐘的全片可見于上海廣播電視臺“看看新聞”網站（https://www.kankanews.com/detail/AZQYLe4a5yd）、app、視頻號以及嗶哩嗶哩（https://www.bilibili.com/bangumi/play/ep3690454）。

■錨點節目在嗶哩嗶哩上線了！

2025年1月1日，我和上海廣播電視臺合作的科學家對話節目《錨點》在東方衛視開播，每周三22:00播出。經常有朋友問全片回放在哪里看，以前唯一可看的地方是上海廣播電視臺的“看看新聞”網站，在其中搜“錨點”就可以看到。從11月5日開始，錨點節目在嗶哩嗶哩上線了！歡迎大家關注新開的“東方衛視錨點”賬號，歡迎大家在B站觀看錨點全片，在“東方衛視錨點”賬號或者我的賬號“袁嵐峰”或者B站紀錄片頻道都可以看到。真科學，真對話，歡迎大家來到錨點！

■ 作者簡介

袁嵐峰

中國科學技術大學科技傳播系副主任

中國科學技術大學合肥微尺度物質科學國家研究中心副研究員

科技與戰略風云學會會長

風云之聲

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