英矽智能首款AI創新藥Rentosertib啟動III期臨床

6月30日，英矽智能（03696.HK）Rentosertib于藥臨平臺完成III期臨床登記，全球首款AI全流程研發IPF新藥，正式踏入上市前最后攻堅階段。

臨床落地

據藥物臨床試驗登記與信息公示平臺6月30日公示信息，港交所上市企業英矽智能核心管線INS018_055（通用名Rentosertib）正式啟動III期確證性臨床試驗，既是公司內部首個邁入III期的自研候選藥，也是全球首個由生成式AI完成靶點挖掘、分子設計全鏈條開發的First-in-class小分子藥沖刺商業化的標志性事件。

本次III期試驗采用前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照高標準設計，計劃招募320名特發性肺纖維化（IPF）患者，設置30mg、60mg兩種日服劑量，持續給藥52周，以用力肺活量（FVC）變化作為核心療效終點。

項目由北京協和醫院徐作軍教授出任牽頭PI，鐘南山院士、上海市肺科醫院陳昶院長聯合牽頭，集結全國35家頂級呼吸臨床中心共同推進，試驗還創新性嵌入AI算法量化患者纖維化負荷，進一步提升試驗精準度。

回溯研發路徑，Rentosertib靶向全新TNIK激酶靶點，依托公司Pharma.AI平臺PandaOmics模塊挖掘靶點、Chemistry42模塊設計分子，全程僅耗時18個月，合成測試分子不足80個，對比傳統IPF新藥4.5年研發周期、上千個化合物篩選體量實現效率躍遷，整套研發范式刊發于《Nature Biotechnology》，獲得學術權威背書。

此前IIa期GENESIS-IPF小樣本研究已交出亮眼數據，71例受試者中60mg劑量組12周FVC較基線提升98.4mL，安慰劑組同期下降20.3mL，展現出逆轉肺功能衰退的潛力，同時整體耐受性良好，先后斬獲CDE突破性療法認定、FDA孤兒藥資格。

英矽智能同步布局片劑、膠囊、霧化吸入三類劑型，其中吸入制劑2026年4月拿下IND批件，可實現肺部局部給藥降低全身副作用，搭建多層次產品矩陣適配不同臨床場景。

雙輪布局

英矽智能2014年成立，2025年12月登陸港交所主板，是全球最早落地端到端AI制藥模式的企業之一，搭建Biology42、Chemistry42等四大Pharma.AI核心模塊，覆蓋靶點發現、分子生成、臨床設計、數據復盤全流程，打破AI僅用于分子篩選的淺層應用局限。

英矽智能在香港設總部，波士頓、上海布局研發中心，截至2025年底，英矽智能賬上現金及銀行結余為3.93億美元，可支撐長線管線研發投入。

商業化采用“自研管線兌現+AI平臺SaaS授權”雙輪模式，已與禮來、施維雅等13家全球Top20藥企達成合作，僅禮來合作潛在總交易額最高27.5億美元，疊加SK生物制藥25億美元合作訂單，累計BD簽約規模近65億美元，依靠首付款、臨床及銷售里程碑構建多元收入結構。

2025年英矽智能財報顯示全年營收5623.9萬美元，同比下滑34.5%，全年虧損3.52億美元（含IPO優先股轉換帶來的2.97億美元非現金公允值虧損），暫無產品商業化落地，收入全部來自藥物發現服務、管線授權與軟件訂閱業務，仍處在Biotech燒錢投入階段。

管線端，英矽智能已提名31個臨床前候選化合物，其中13個項目拿到IND批件，覆蓋纖維化、腫瘤、自免、代謝四大慢病領域，除Rentosertib外，炎癥性腸病管線ISM5411也進入臨床階段，形成“重磅管線領跑、梯隊管線跟進”格局。

對企業而言，Rentosertib不只是一款IPF治療藥物，更是Pharma.AI技術能力的“活體廣告牌”，III期成功將直接驗證AI從0到1創制新藥的商業價值，拉高后續管線BD議價能力；若臨床失利，將重創整個AI制藥賽道的產業信心。

落腳IPF行業基本面，該疾病被稱作“不是癌癥的癌癥”，全球患者規模300萬至500萬，確診后中位生存期僅3至4年，臨床剛需迫切。

目前全球獲批藥物僅吡非尼酮、尼達尼布、那米司特三款，僅能延緩肺功能下滑無法逆轉病程，還伴隨肝損傷、腸胃不適等副作用。

尼達尼布2024年全球銷售額超40億美元，隨著兩款老牌原研專利陸續到期、仿制藥批量涌入，市場亟需全新機制換代產品。

Rentosertib靶向TNIK激酶，可同時阻斷Wnt、TGF-β、Hippo三大促纖維化通路，從上游阻斷病灶進展，理論差異化優勢突出，市場替代空間廣闊。

持續加碼

全球AI制藥正從概念炒作邁入臨床兌現周期，傳統新藥研發深陷“反摩爾定律”，投入逐年走高、整體臨床成功率不足10%，而AI技術可減少90%無效濕實驗，壓縮早期研發周期25%-50%，成為跨國藥企降本增效核心抓手。

截至2026年上半年，全球AI驅動研發的臨床管線達179條，十余款進入III期階段，行業市場規模2025年達24.1億美元，預計2032年攀升至746億美元，產業資本持續加碼布局。

結合IPF細分賽道，國內老齡化加劇推高患者基數，分級診療下沉、特病醫保擴容進一步打開藥品可及空間。

Rentosertib憑借突破性療法資質，若III期順利通關，可享受優先審評、醫保快速談判綠色通道加速放量，多劑型布局覆蓋住院霧化、居家口服場景，進一步拓寬市場覆蓋面。

項目推進與企業長期成長仍受制于多重現實風險。IPF疾病本身異質性強、病情進展波動大，過往多款創新藥均倒在III期臨床階段，小樣本IIa期的優異數據未必能在大規模試驗中穩定復刻，Rentosertib最終療效能否落地仍存變數。

賽道競爭格局也日趨激烈，勃林格殷格翰那米司特已實現商業化，疊加多款同類型抗纖維化新藥同步研發，產品上市后將直面成熟原研、新晉競品與低價仿制藥的多重擠壓。

同時AI制藥行業仍存在底層技術短板，生物醫藥數據割裂、陰性數據缺失普遍存在，AI算法黑箱問題容易導致虛擬篩選結果與真實體內藥效偏差，長期限制企業管線持續迭代能力。

藥物安全性隱患同樣不容忽視，II期臨床已觀測到輕微肝酶升高現象，隨著III期大樣本入組、長期持續給藥，肝腎、心血管等潛在不良反應風險仍需持續驗證。

此外,IPF領域專業化壁壘極高，市場教育與學術推廣成本高昂，疊加企業尚未盈利、研發開支持續走高，醫保申報、產品定價若不及預期，將直接拖累商業化落地與營收釋放節奏。

整體來看，Rentosertib邁入III期臨床，不僅是英矽智能從AI技術服務企業轉型為實體創新藥企的核心戰役，更是AI藥物研發賽道走向價值兌現的關鍵考驗。

依托全新TNIK創新靶點、AI降本增效的研發優勢，以及IPF領域巨大的臨床缺口，這款藥物具備成長為重磅新藥的潛力，疊加公司大額BD合作儲備與充?，F金流，整體抗風險能力優于行業中小Biotech企業。

不過，臨床研發的天然不確定性、日趨白熱化的市場競爭、尚未成熟的AI制藥技術體系，都是無法規避的行業短板。

對英矽智能來說，順利完成III期臨床、實現藥物上市，是剝離概念敘事、落地真實商業價值的唯一路徑；而整個AIDD行業，也將依托這款標桿藥物的臨床結果，完成新一輪市場估值重塑與行業格局迭代。

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