抗癌新藥全面突破！EGFR、KRAS、ALK等靶點齊發(fā)力，覆蓋13大癌種

2026年5月29日至6月2日，美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會在芝加哥舉行。作為全球規(guī)模最大、影響力最廣的腫瘤學學術盛會，本屆ASCO傳遞出一個清晰的信號：腫瘤治療正在從“有藥可用”邁向“精準制導”的新時代。

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從EGFR到KRAS，從ALK到HER2，從PD-1到CLDN18.2——熱門靶點全面開花，覆蓋肺癌、乳腺癌、胃癌、胰腺癌、膽管癌、結直腸癌、肝癌、宮頸癌、卵巢癌、腎癌、前列腺癌、多發(fā)性骨髓瘤、慢性淋巴細胞白血病等13大癌種。更令人振奮的是，94項中國研究入選口頭報告，12項最新突破摘要（LBA）創(chuàng)歷史新高。中國創(chuàng)新藥正在從“跟跑”走向“領跑”，從“參與者”變?yōu)椤耙?guī)則制定者”。

下面，我們按靶點逐一拆解這場抗癌新藥的“全面突破”。

EGFR：從“經典突變”到“非典型突變”的全線攻克

EGFR（表皮生長因子受體）是肺癌精準治療中最重要的靶點之一。本屆ASCO，EGFR靶向治療的版圖進一步擴大——不僅覆蓋了經典突變，更在非典型突變和20號外顯子插入突變領域取得里程碑式突破。

埃萬妥單抗+拉澤替尼：非典型EGFR突變患者生存期接近3.5年

非典型EGFR突變（排除20號外顯子插入及與經典EGFR共突變）的患者，歷史上預后遠差于經典突變患者，阿法替尼治療的中位總生存期僅19.4個月。

本屆ASCO更新的CHRYSALIS-2研究C隊列數(shù)據(jù)顯示，一線使用埃萬妥單抗（Amivantamab，EGFR/c-Met雙特異性抗體）聯(lián)合拉澤替尼（Lazertinib，第三代EGFR-TKI）治療49例初治非典型EGFR突變晚期非小細胞肺癌患者：

中位總生存期（OS）：41.0個月，接近3.5年；

3年OS率：55%，4年OS率：46%；

數(shù)據(jù)截止時，仍有20%（10/49）的患者持續(xù)接受一線治療，治療時長為2.5~4.4年。

這一數(shù)據(jù)意味著，非典型EGFR突變患者首次有望獲得與經典突變患者相當?shù)拈L期生存。該方案現(xiàn)已在一線經典EGFR突變和非典型EGFR突變疾病中均顯示出顯著的總生存獲益。

舒沃替尼：EGFR exon20ins一線治療的“中國方案”

EGFR 20號外顯子插入突變是EGFR突變家族中的第三大常見亞型，長期以來一線治療仍以含鉑雙藥化療為基礎。本屆ASCO上，由同濟大學附屬東方醫(yī)院周彩存教授作為全球牽頭人完成的國際多中心Ⅲ期臨床試驗 “悟空28”（WU-KONG28） ，以LBA形式進行口頭報告，并同期發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）。

研究覆蓋全球15個國家和地區(qū)的154家中心，共納入324例患者。結果顯示：

中位無進展生存期（PFS） ：舒沃替尼組10.3個月vs 化療組7.5個月；

客觀緩解率（ORR） ：舒沃替尼組68.1%vs 化療組35.4%。

舒沃替尼由中國創(chuàng)新藥企迪哲醫(yī)藥獨立自主研發(fā)，是全球首個在國際多中心隨機對照研究中針對EGFR exon20ins NSCLC一線治療取得陽性結果的口服靶向藥物。此外，針對EGFR C797X等臨床難治突變及耐藥靶點的新一代靶向藥，也在本屆ASCO接連公布亮眼試驗數(shù)據(jù)。

和良好耐受性。

目前全球針對EGFR ex20ins突變及其他EGFR相關突變的眾多新藥研發(fā)正在如火如荼地進行當中，如舒沃替尼等！患者可提交病理報告、治療經歷、出院小結等資料給無癌家園醫(yī)學部（400-626-9916）進行初步評估病情。

ALK：7年隨訪，55%患者仍未進展——“治愈”級長生存

如果說EGFR的突破是“廣度”的拓展，那么ALK靶點的突破則是“深度”的極致。

CROWN研究頭對頭比較了三代ALK-TKI洛拉替尼與一代ALK-TKI克唑替尼一線治療ALK陽性晚期非小細胞肺癌的療效。本屆ASCO公布的7年隨訪數(shù)據(jù)堪稱震撼：

洛拉替尼組中位PFS仍未達到，克唑替尼組為9.1個月；

7年PFS率：洛拉替尼組55%vs 克唑替尼組3%；

數(shù)據(jù)截止時，44%的患者仍接受洛拉替尼治療，而克唑替尼組僅3%。

55%的患者在7年后仍未出現(xiàn)疾病進展——在晚期肺癌的治療史上，這樣的長期生存數(shù)據(jù)前所未有。ALK陽性肺癌正在從一個“有靶向藥可用”的亞型，走向“可能治愈”的方向。

KRAS：從“不可成藥”到“癌王克星”

KRAS曾被稱為“不可成藥”的靶點。本屆ASCO，這一歷史正在被改寫

胰腺癌：KRAS G12D抑制劑突圍“癌王”

胰腺癌素有“癌王”之稱，5年生存率長期徘徊在個位數(shù)。KRAS G12D是胰腺癌中最常見的突變類型之一。本屆ASCO，新型KRAS G12D抑制劑在胰腺癌中的早期探索數(shù)據(jù)公布，為這一最難治的惡性腫瘤帶來了新的希望。

與此同時，Pan-RAS抑制劑也首次亮相——從“只攻一個點”升級為“全面圍堵”，有望覆蓋更廣泛的RAS突變患者群體。

在小分子靶向藥物領域，針對RAS等臨床難治突變及耐藥靶點的新一代靶向藥接連公布亮眼試驗數(shù)據(jù)。這些突破有望重塑多種難治性突變疾病的治療格局。

破冰而出：國產RNK08954的技術突破

RNK08954是一種針對KRAS G12D突變的口服靶向藥物，目前正在中國開展多項臨床研究。其中一項評價RNK08954在中國KRAS G12D突變晚期實體瘤受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學特征以及初步抗腫瘤療效的多中心、開放的I期臨床研究已啟動。

對于標準治療失敗的中國KRAS G12D突變晚期非小細胞肺癌患者，RNK08954臨床試驗提供了一個潛在的治療機會。

患者需要準備和提交的資料包括：病理報告、基因檢測報告、入院記錄、出院小結、CT/MRI檢查、血常規(guī)、肝腎功能、凝血功能、傳染病檢查、心電圖報告等。

PD-1/VEGF雙抗：中國創(chuàng)新改寫全球肺癌一線標準

如果說靶向藥是“精準狙擊”，那么免疫治療就是“激活自身軍隊”。本屆ASCO，中國原研的PD-1/VEGF雙抗在這一領域實現(xiàn)了歷史性突破。

依沃西：首個登上ASCO全體大會的中國研究

康方生物自主研發(fā)的全球首創(chuàng)PD-1/VEGF雙特異性抗體依沃西，在針對一線晚期鱗狀非小細胞肺癌的Ⅲ期臨床研究（HARMONi-6）中告捷——獲得OS和PFS雙顯著陽性結果。

研究顯示，依沃西組中位OS達27.9個月，將死亡風險較替雷利珠單抗聯(lián)合化療組降低34%。這項研究成功入選ASCO年會最高規(guī)格的全體大會（Plenary Session） 環(huán)節(jié)，這是中國創(chuàng)新藥學術史上的首次。

Plenary Session每屆大會通常只有4~5項研究入選，選擇標準是具有改變全球臨床實踐的潛力。長期以來，全球尚無藥物能正面成功挑戰(zhàn)PD-1療法的主導地位。依沃西的突破，有望重塑全球肺鱗癌一線治療金標準。

蘆康沙妥珠單抗：ADC+免疫正面擊敗K藥

科倫博泰靶向TROP2的ADC藥物蘆康沙妥珠單抗聯(lián)合帕博利珠單抗（K藥）一線治療PD-L1陽性晚期NSCLC的Ⅲ期注冊臨床研究（OptiTROP-Lung05）結果驚艷：

試驗組中位PFS未達到，單藥組則為5.7個月；

這是全球首個在PD-L1陽性一線NSCLC人群中取得顯著PFS陽性結果的“ADC+IO”Ⅲ期臨床研究。

研究結果同步發(fā)表于國際頂級醫(yī)學期刊《柳葉刀》。ADC藥物向一線大瘤種拓展的臨床價值得到有力驗證。

HER2與HER3：ADC藥物的“雙靶風暴”

ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）被譽為腫瘤治療的“生物導彈”——抗體負責精準導航，細胞毒藥物負責強力殺傷。本屆ASCO，ADC藥物是絕對的主角。

iza-bren：全球首個雙抗ADC，三陰性乳腺癌PFS延長5.4個月

Izalontamab brengitecan（iza-bren） 是全球首創(chuàng)的EGFR×HER3雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（雙抗ADC），由成都藥企百利天恒自主研發(fā)。

本屆ASCO，iza-bren針對二線及以上三陰性乳腺癌的Ⅲ期研究（PANKU-Breast02）以LBA形式重磅發(fā)布。這是全球首個雙抗ADC在三陰性乳腺癌領域取得PFS和OS雙陽性結果的Ⅲ期研究。研究結果：

中位PFS：8.5個月，較標準化療延長5.4個月，風險比HR=0.29（疾病進展或死亡風險降低71% ）；

HER2低表達人群中位PFS更高達9.7個月；

中位OS：15.9個月；

確認的ORR：51.7%，較化療組的20.5%實現(xiàn)大幅提升。

此外，iza-bren針對二線治療食管鱗癌的Ⅲ期研究（PANKU-Esophagus01）同樣取得PFS和OS雙陽性結果：

中位PFS達4.17個月，是化療組（1.97個月）的2倍多；

中位OS延長至9.79個月，化療組為7.20個月；

ORR達35.3%，較化療組（13.1%）高出近3倍。

iza-bren作為廣譜用藥，抗癌譜系覆蓋肺癌、乳腺癌、頭頸鱗癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌等多個瘤種。

T-Bren：HER2陽性乳腺癌一線治療ORR達87.5%

II期BL-M07D1-205研究首次披露了由百利天恒自主研發(fā)的新型HER2靶向ADC——T-Bren（BL-M07D1） 的關鍵數(shù)據(jù)：

T-Bren+帕妥珠單抗方案：ORR達87.5% ，12個月PFS率：90.8%；

未觀察到間質性肺炎的安全記錄。

FUTURE 2.0：分子分型指導下的ADC聯(lián)合治療

復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院團隊基于中國原創(chuàng)的 “復旦四分型” 精準治療體系，開展了FUTURE 2.0研究，聚焦BLIS亞型（基底樣免疫抑制型）三陰性乳腺癌。

研究比較了ADC單藥與ADC聯(lián)合貝伐珠單抗（抗血管生成） 的療效：

確認ORR：單藥組40.0% vs聯(lián)合組86.7%（HER2低表達）和83.3% （HER2零表達）；

中位PFS：單藥組4.6個月 vs聯(lián)合組9.2個月（HR=0.47）。

聯(lián)合治療組的ORR和PFS均接近翻倍。這一研究驗證了“分子分型指導下的精準聯(lián)合治療”策略的可行性。

CLDN18.2：下一個泛癌種“黃金靶點”

CLDN18.2是一種參與調控細胞間緊密連接的跨膜蛋白，在胃癌、胰腺癌、膽道癌、卵巢癌等多種實體瘤中表達。本屆ASCO，多款靶向CLDN18.2的ADC管線集中披露臨床試驗進展。

博安生物靶向CLDN18.2的ADC藥物BA1301公布了Ⅰ期臨床研究更新數(shù)據(jù)：

在≥1.6 mg/kg劑量組、CLDN18.2中高表達患者中，胃癌ORR為29% ，膽道癌ORR為30% ，婦科惡性腫瘤ORR為33% ；

1例取得部分緩解的膽道癌患者接受BA1301治療已超過16個月，目前仍在持續(xù)治療中；

整體安全性、耐受性良好，未發(fā)生導致患者死亡的與研究藥物相關不良事件。

BA1301已在美國獲得治療胃癌和胰腺癌的孤兒藥資格。

消化道腫瘤：從“免疫荒漠”到“精準綠洲”

消化道腫瘤曾被認為是免疫治療的“禁區(qū)”。本屆ASCO，這一領域迎來了多項突破。

斯魯利單抗：全球首個胃癌圍術期“免化療”III期成功研究

ASTRUM-006研究針對PD-L1陽性可切除胃癌患者，創(chuàng)新性地采用“術前新輔助免疫聯(lián)合化療、術后免疫單藥維持治療”的策略。研究納入全國57個中心的588例患者：

中位EFS（無事件生存期）：斯魯利單抗組尚未達到vs 安慰劑組35.9個月（HR=0.73）；

pCR率（病理完全緩解率） ：斯魯利單抗組21.6%vs 安慰劑組6.4%，提升超3倍。

這是全球首個在胃癌圍術期以免疫單藥替代術后輔助化療的治療方案。

Lirafugratinib：膽管癌FGFR2靶向治療新希望

約10%~15%的肝內膽管癌患者攜帶FGFR2融合/重排改變。ReFocus研究評估了Lirafugratinib——首個高選擇性、不可逆的FGFR2抑制劑——在FGFR2融合/重排膽管癌中的療效。研究納入116例既往接受過≥1種全身治療的晚期膽管癌患者：

IRC評估的ORR：47% ；

中位PFS：11.3個月，12個月PFS率49.2%；

中位OS：22.8個月；

DCR（疾病控制率）：96.5%。

在膽管癌這一“難啃的硬骨頭”中，47%的客觀緩解率和96.5%的疾病控制率堪稱亮眼。

婦科腫瘤與泌尿腫瘤：ADC藥物的新戰(zhàn)場

宮頸癌與卵巢癌

本屆ASCO，婦科腫瘤領域ADC藥物成為熱點。在宮頸癌方面，tisotumab vedotin（靶向組織因子的ADC）已有數(shù)據(jù)積累，研究者正在探討如何在一線和后線治療中優(yōu)化ADC的排兵布陣。在卵巢癌方面，針對鉑類耐藥患者的TUB-040（靶向NaPi2b的ADC）公布了更新數(shù)據(jù)。靶向CLDN18.2的ADC（如BA1301）也在宮頸癌、卵巢癌等實體瘤中開展探索。

B7-H3 ADC藥物SYS6043針對鉑耐藥卵巢癌公布了亮眼數(shù)據(jù)，累計入組627例患者，覆蓋多個瘤種。

腎癌與前列腺癌

在腎癌方面，靶向+免疫的聯(lián)合治療策略進一步優(yōu)化。一項研究顯示，聯(lián)合方案的中位PFS達14.8個月，對比卡博替尼單藥的10.7個月。在前列腺癌方面，PROTEUS研究提示了一種新的圍術期治療標準，而PROTRACT研究則探索了ctDNA指導下的治療決策。

血液腫瘤：CAR-T與雙抗持續(xù)突破

本屆ASCO，血液腫瘤領域同樣亮點紛呈。在多發(fā)性骨髓瘤領域，雙特異性抗體和新型免疫調節(jié)藥物的應用不斷深化。在慢性淋巴細胞白血病方面，洛布替尼等新一代BTK抑制劑正在探索解決C481突變耐藥的問題。

在CAR-T細胞治療方面，新型TIL療法GC101（免IL-2、低清淋）在PD-1抗體治療失敗的晚期黑色素瘤患者中展現(xiàn)出潛力。DLBCL（彌漫大B細胞淋巴瘤）領域，tafasitamab聯(lián)合來那度胺和R-CHOP方案顯示出顯著的PFS改善。

結語：中國創(chuàng)新藥，從“跟跑”到“領跑”

回顧2026年ASCO大會，我們可以清晰地看到幾個趨勢：

第一，ADC藥物全面開花。從HER2到HER3，從TROP2到CLDN18.2，從單抗ADC到雙抗ADC，ADC藥物正在成為腫瘤治療的中堅力量。

第二，雙抗藥物異軍突起。PD-1/VEGF雙抗、EGFR/c-Met雙抗、EGFR×HER3雙抗ADC……雙抗藥物通過同時靶向兩個通路，實現(xiàn)了“1+1>2”的協(xié)同效應。

第三，中國創(chuàng)新走向全球。94項口頭報告、12項LBA、首次登上全體大會——中國創(chuàng)新藥已不再是“me-too”，而是“first-in-class”和“best-in-class”。中國藥企紛紛與帕博利珠單抗（K藥）、奧希替尼等全球標準用藥開展頭對頭臨床試驗，爭奪的不再是中國市場份額，而是全球一線治療標準。

第四，覆蓋癌種空前廣泛。本屆大會報道的研究橫跨13個明確獨立癌種及多個罕見突變亞型，覆蓋了從呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、生殖系統(tǒng)到泌尿系統(tǒng)、血液系統(tǒng)的全身多臟器。

目前，我們正在從'有藥可用'的時代，走向'精準制導'的時代。對于患者而言，這意味著更多的選擇、更好的療效、更高的生活質量；對于中國醫(yī)藥產業(yè)而言，這意味著更大的責任、更深的探索、更快的創(chuàng)新。

腫瘤治療的未來，正在被重新定義。這場覆蓋13大癌種的治療變革，才剛剛拉開序幕。

本文為無癌家園原創(chuàng)