恒瑞醫藥宣布10余項血液學新藥研究成果亮相2026 EHA大會丨產業新聞

6月15日，恒瑞醫藥宣布，在2026年歐洲血液學協會（EHA）年會上，該公司共有10余項創新藥研究成果亮相，涉及產品包括血小板生成素（TPO）受體激動劑海曲泊帕乙醇胺片、新型高選擇性EZH2口服抑制劑澤美妥司他、硫酸艾瑪昔替尼片，以及補體B因子抑制劑富馬酸立康可泮膠囊（研發代號：HRS-5965）等。

01、海曲泊帕用于預防消化道腫瘤患者腫瘤治療所致血小板減少癥：一項單臂前瞻性研究結果

這項單臂前瞻性研究計劃納入40例消化道腫瘤患者，探索海曲泊帕預防腫瘤治療所致血小板減少癥（CTIT）的療效和安全性。入組患者上一周期化療的血小板最低值為75-125×10?/L，同時伴有至少一個出血的高風險因素；患者自化療當天開始接受海曲泊帕7.5 mg/d治療14天。截至2026年2月5日，共計25例患者納入有效性和安全性分析。第14天血小板計數>75×10?/L的患者比例為76%（19/25）；第21天血小板計數>75×10?/L和≥100×10?/L的患者比例分別為83%（20/24）和79%（19/24）。下一周期化療延遲≥4天的發生率為4%（1/25），血小板計數<50×10?/L的發生率為8%（2/25）。安全性方面，研究期間未報告治療相關不良事件。

研究提示，預防性應用海曲泊帕可有望幫助維持消化道腫瘤患者的血小板水平、減少化療延遲，且安全性良好。

02、海曲泊帕聯合重組人血小板生成素治療淋巴瘤化療所致血小板減少癥的治療探索及經濟學評價：一項回顧性研究

本研究回顧性納入2023年12月至2025年7月期間在單中心接受治療的269例發生3-4級CIT的淋巴瘤患者。患者分別接受海曲泊帕（7.5 mg，每日一次）、艾曲泊帕（75 mg，每日一次）、rhTPO（重組人血小板生成素，300 U/kg，每日一次）、TPO-RA（海曲泊帕或艾曲泊帕）聯合rhTPO，或未使用促血小板生成藥物（對照組）。結果顯示，所有促血小板生成治療均顯著提升血小板計數，其中海曲泊帕+rhTPO組血小板恢復最快，達到≥50、≥75和≥100×10?/L的平均時間分別為4.0天、5.2天和6.6天，優于海曲泊帕單藥（5.4、7.3、9.3天）和rhTPO單藥（5.6、7.3、9.5天）。海曲泊帕單藥的血小板恢復效果與rhTPO單藥相當。與對照組相比，各治療組出血事件和血小板輸注率均顯著降低，其中海曲泊帕單藥組的輸注率與海曲泊帕+rhTPO組相當，且均優于rhTPO單藥組。在88例接受免疫譜分析的患者中，血小板恢復至≥100×10?/L后，Treg細胞、IL-6和IL-10水平顯著下降。

研究表明，在淋巴瘤治療所致的3-4級CIT患者中，海曲泊帕7.5 mg/d可達到與rhTPO相當的血小板恢復效果；聯合rhTPO可進一步加速血小板恢復。

03、海曲泊帕聯合潑尼松作為原發免疫性血小板減少癥（ITP）一線治療的療效與安全性研究

這項單中心、單臂、探索性2期臨床研究，納入49例確診原發ITP成人患者，入組標準為血小板計數＜30×10?/L，或＜50×10?/L伴顯著出血（出血評分≥2分）。患者接受潑尼松1 mg/kg/d（最大80 mg/d）聯合海曲泊帕治療8周，海曲泊帕在激素啟動后7天內給藥，起始劑量5 mg/d，用藥2周后血小板仍＜50×10?/L則上調至7.5 mg/d；潑尼松起效后盡快減量，6–8周內停藥，若2周無反應則停藥。截至2025年12月31日，入組患者女性占63.3%，新診斷ITP占73.5%，中位年齡58.0歲，基線血小板中位值11×10?/L。主要終點：治療后26周持續有效的患者比例為84.1%。治療8周后，總應答率（定義為間隔至少7天的連續兩次檢測，血小板計數≥30×10?/L，且較基線翻倍，無出血）達91.7%，完全應答率（定義為間隔至少7天的連續兩次檢測，血小板計數≥100×10?/L，且較基線翻倍，無出血）為54.2%，中位起效時間僅5天。安全性方面，未觀察到治療相關血栓事件或肝毒性。

研究表明，海曲泊帕聯合潑尼松用于原發ITP一線治療顯示出快速的血小板應答且治療后26周持續有效的患者比例為84.1%，可顯著減少糖皮質激素暴露劑量與時長，降低出血風險，安全性良好，有望成為原發ITP一線治療策略，目前有待隨機對照試驗進一步驗證。

04、海曲泊帕用于肝切除術前血小板減少癥的有效性與安全性：一項隨機、安慰劑對照研究

這項隨機、安慰劑對照研究，共入組69例患者（FAS集），其中62例進入符合方案集（PPS集）并納入有效性分析（海曲泊帕組34例、安慰劑組28例）。兩組基線特征均衡可比，包括中位年齡（57.0歲 vs. 59.3歲）、男性占比（76.5% vs. 64.3%）、基線血小板計數（均值65.0±13.2×10?/L vs. 63.5±10.9×10?/L）。主要研究終點：海曲泊帕組58.8%（20/34）的患者無需血小板輸注或其他升血小板藥物干預，而安慰劑組僅為21.4%（6/28）（P=0.003）。兩組均無患者需血小板輸注（0 vs. 0）。海曲泊帕組需其他升血小板藥物干預的患者比例低于安慰劑組（41.2% vs. 78.6%）。次要研究終點：海曲泊帕組術前血小板計數≥80×10?/L的患者比例更高（58.8% vs. 21.4%）。海曲泊帕組患者肝切除術前血小板計數較基線的平均增幅高于安慰劑組（15.6±16.6×10?/L vs. 5.6±15.5×10?/L，P=0.06）。無嚴重不良反應。

研究結論：在合并血小板減少癥且計劃行肝切除術的肝癌患者中，相較于安慰劑，海曲泊帕可顯著降低患者血小板輸注及其他升血小板藥物干預的需求，且安全性良好。

05、富馬酸立康可泮膠囊（HRS-5965）對比依庫珠單抗治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的療效與安全性：一項多中心、隨機、開放標簽、陽性對照3期臨床試驗

這項多中心、隨機、開放標簽、陽性對照3期研究，納入了78例未接受過補體抑制劑治療的PNH患者，患者按1:1比例隨機接受口服HRS-5965（50 mg每日兩次）或靜脈注射依庫珠單抗治療24周。24周后，主要終點（第18至24周期間至少4次測量中有3次達到血紅蛋白（Hb）≥12 g/dL，且第2周后無紅細胞輸注）的達標率，HRS-5965組顯著優于依庫珠單抗組：70.0%（28/40）vs. 11.1%（4/36），率差57.4%。關鍵次要終點（Hb較基線升高≥2 g/dL）的達標率，HRS-5965組同樣顯著更優：95.0%（38/40） vs. 55.6%（20/36），率差39.2%。HRS-5965組在第2周后實現無輸血的患者比例顯著更高：100% vs. 86.1%（P=0.0149）。平均Hb較基線升高幅度，HRS-5965組顯著大于依庫珠單抗組（LS均值差：2.61 g/dL，95% CI：1.72-3.49；P<0.0001）。FACIT-疲勞評分改善方面，HRS-5965組亦顯著更優（LS均值差：4.19，P=0.0001）。網織紅細胞計數變化方面，HRS-5965組顯著降低，而依庫珠單抗組呈升高趨勢（LS均值差：-161.37×10?/L，P<0.0001）。安全性方面，兩組均未發生主要不良血管事件（MAVEs）。治療期間的不良反應可控。

研究表明，在未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中，口服HRS-5965在提升血紅蛋白水平、減少輸血依賴和改善生活質量方面均顯著優于依庫珠單抗，且安全性可控。HRS-5965作為一種新型口服因子B抑制劑，有望為PNH患者提供新的治療選擇。

06、富馬酸立康可泮膠囊（HRS-5965）在經穩定C5抑制劑治療后仍持續貧血的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥患者中的療效與安全性：一項多中心、單臂、開放標簽3期臨床研究

這項多中心、單臂、開放標簽3期研究，納入了39例確診為PNH的患者，所有患者在入組前6個月內盡管接受穩定的C5抑制劑（依庫珠單抗/可伐利單抗）治療仍呈貧血狀態（血紅蛋白[Hb]<10 g/dL）。患者接受HRS-5965 50 mg每日兩次口服治療，共24周。治療24周后，主要終點（第18至24周期間至少4次測量中有3次達到Hb≥12 g/dL，且第2周后無紅細胞輸注）的達標率為69.2%（95% CI：52.4-83.0%）。關鍵次要終點（Hb較基線升高≥2 g/dL）的達標率為92.3%（95% CI：79.1-98.4%）。所有患者（100.0%；95% CI：91.0–100.0%）在第2周后實現了輸血避免。平均Hb較基線升高4.95 g/dL（95% CI：4.66，5.24），網織紅細胞計數平均降低170.18×10?/L（95% CI：-177.13，-163.23），FACIT-疲勞評分平均改善8.75分（95% CI：8.23-9.26）。安全性方面，未報告主要不良血管事件（MAVEs）。治療期間的不良反應可控。

研究表明，HRS-5965在經C5抑制劑治療后仍持續貧血的PNH患者中表現出顯著的臨床獲益，能夠提升血紅蛋白水平、實現輸血獨立性并改善患者生活質量，且安全性良好。HRS-5965作為一種新型口服因子B抑制劑，有望作為PNH治療領域的新選擇。

07、硫酸艾瑪昔替尼片（SHR0302）聯合澤美妥司他片（SHR2554）治療復發/難治性外周T細胞淋巴瘤的1b期研究：安全性導入與初步療效

這項1b/2期研究的Ⅰb期安全性導入部分，納入了14例經組織學確診的復發/難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）成人患者（中位既往治療線數2），包括PTCL-NOS 4例，AITL 8例，ALCL 2例。患者接受艾瑪昔替尼4 mg（n=9）或8 mg（n=5）qd，聯合固定劑量澤美妥司他300 mg bid，28天為一個周期。兩個劑量組在第1周期均未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。治療期間的不良反應可控。截至2026年1月28日，10例患者可評估療效（4mg組6例，8mg組4例），最佳ORR為40.0%（4/10），DCR為80.0%（8/10），其中CR 2例，PR 2例。4mg組達到預設繼續進行研究標準（第一階段6例中≥2例CR/PR），ORR為50.0%（3/6），CR率為33.3%（2/6），DCR為83.3%（5/6）；8mg組ORR為25.0%（1/4），DCR為75.0%（3/4），第一階段入組仍在進行中。Ⅱ期推薦劑量（RP2D）尚未確定，將基于各劑量組整體安全性與療效結果再選定。

研究表明，艾瑪昔替尼聯合澤美妥司他在復發/難治性PTCL中安全性可控，并展現出初步的抗腫瘤活性。

參考資料：
[1]2026 EHA：恒瑞創新藥海曲泊帕、立康可泮、澤美妥司他等10余項血液學最新研究成果亮相.From https://www.prnasia.com/story/537193-1.shtml

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