國家藥監局“先鋒計劃”意見征集截止：類器官、器官芯片屢站“C位”，科學家、企業、資本怎么看？

2026年8月7日，距離國家藥監局藥品審評中心（CDE）宣布“先鋒計劃”已經過去了1個月，該計劃旨在推進類器官、器官芯片等新方法學（NAMs）在藥物研發中的研究和應用試點，目前意見征集已正式截止。

此前，不用花費約20萬元買一只實驗猴，也不用招募患者啟動臨床試驗，而是在一套人工構建的模擬生命系統里驗證新藥的有效性和安全性，還只是科幻的醫學構想。但現在，政策已經打開了一扇窗。

對類器官、器官芯片，大眾可能感到陌生，但產業風向已經清晰：今年3月，它們被納入了“十五五”規劃，2026年，該賽道上的公司已公開披露的融資金額，超過了2025年全年總和。但是，在“先鋒計劃”落地前，這條賽道還困在“藥企等法規、臨床等收費”的僵局里。隨著政策閘門開啟，長久懸而未決的堵點能否打通？科學家、企業、資本都在觀望。

旨在減少/優化/替代傳統動物試驗

NAMs是指以不依賴傳統動物試驗、以人類生物學相關性為導向的創新方法或策略。讀懂“先鋒計劃”、NAMs，了解類器官和器官芯片是第一步。

干細胞是人體自帶的“種子細胞”，既能自我復制，也能分化成皮膚、神經、臟器各類功能細胞，類器官就是用這種細胞人工培育的迷你器官組織，可以在器官水平模擬人類病理。

器官芯片看起來只是一塊類似芯片的“塑料板”，但其內部藏有精密微通道，搭載著活體細胞。一次傳統的臨床前研究，只能進行小批量樣本測試，但器官芯片可以劃分出幾十、上百個獨立實驗單元，相當于同時鋪開上百組對照實驗，短時間篩選海量候選藥物，大幅壓縮新藥研發周期。

除了類器官、器官芯片這樣的體外新方法，NAMs還包括計算機模擬、化學、離體、體內（低等發育生物）和其他創新方法。它們的出現都為同一個目標服務：減少/優化/替代（“3R”原則）傳統動物試驗，更快獲得同樣或更能預測人類反應的數據，為監管決策提供信息。

CDE在相關文件中提到，藥物創新飛速發展，先進療法不斷涌現，傳統的動物試驗模式已難以適配創新藥研發需求，存在諸多突出問題。一是種屬差異，導致動物試驗結果向人體外推的準確性有限；二是傳統動物試驗周期長、成本高、通量低，難以滿足創新藥快速研發的需求；三是動物保護日益受重視，全球監管機構均大力推進“3R”原則的實施。

不過，國家藥監局仍保持審慎克制，強調現階段NAMs產出的數據僅能作為注冊輔助證據，無法完全取代整套動物試驗，企業申報新藥依舊需要遵循現行法規完成全套評價。

企業：替代動物試驗相關模型服務商業化堵點有望松動

“業內討論其實不多，因為我們都覺得這是必然的方向。”業內企業大橡科技市場總監王意告訴每經記者，國家藥監局宣布“先鋒計劃”，在外界看來或許有些突然，但包括自己在內的業內人士毫不意外，因為加速新藥研發的需求日益突出。

對于想參與“先鋒計劃”試點的主體，國家藥監局設置了兩條路徑，兼顧藥企與技術研發企業：創新藥企若計劃將體外模型數據寫入注冊材料，可直接申報；類器官、器官芯片等NAMs開發機構，還能單獨申請官方牽頭的新方法學聯合驗證，兩條路徑可在項目推進中互相補充。

加入“先鋒計劃”的兩條路徑

圖片來源：國家藥監局官網

“先鋒計劃”的試點不設名額門檻，計劃開放五年招募周期，審評全程采用“早期介入、隨時溝通、持續跟進”模式，疑難項目可組織專家專題研討；一旦一套技術完成官方聯合驗證，后續同場景申報無需重復試驗，相當于拿到一張監管認可的標準化通行證。

這一政策有望緩解替代動物試驗技術商業化過程中面臨的監管不確定性。王意向記者表示，此前，相關模型數據雖然可以為藥物研發和注冊申報提供參考，但其在監管審評中的適用范圍、采信程度和證據權重尚不明確。藥企因此難以準確評估此類技術的申報價值和投入回報，在采購服務、擴大驗證及持續投入方面往往較為謹慎。隨著先鋒計劃推進，相關評價標準和監管應用路徑有望逐步清晰，從而增強藥企采用此類模型的信心。

NAMs的8大應用場景

每經記者據國家藥監局相關文件制圖

從市場需求看，藥企對類器官和器官芯片的關注，正由單項實驗服務逐步轉向涵蓋計算預測、模型驗證和數據分析的一體化解決方案。由于后者能夠覆蓋更多研發環節，并為關鍵決策提供更完整的證據支持，其項目價值不再是單項服務的簡單疊加，在部分應用場景下，整體服務價值量可能提升至原來的5至10倍。

王意解釋稱，一體化產品更受藥企青睞，核心在于技術閉環優勢。純AI企業僅能依靠細胞分子數據預測藥效，和人體真實生理差距較大；類器官、器官芯片企業可依托自有活體模型實驗數據訓練、迭代AI算法，預測結果更貼合人體，契合藥企降低動物試驗成本、加速研發的核心訴求。

專家能不能用類器官模型做一些關鍵決策

實際上，全球幾大藥品監管部門都在推進相關改革：2022年12月，美國FDA現代化法案2.0直接廢除“上市前必須做動物試驗”的強制要求，至今已陸續發布了分階段淘汰動物試驗的路線圖和具體指南；歐盟搭建虛擬對照組認定機制，用歷史數據替代活體動物對照組，設立NAMs數據自愿提交“避風港”；英國發布路線圖，分階段取消皮膚眼刺激、毒素、靈長類代謝追蹤等動物試驗??

是什么推動了這輪全球性藥監改革？國家藥監局給出的原因是動物試驗結果準確性有限、周期長、動物保護日益受重視。

清華大學藥學院院長錢鋒感受最深的，則是動物試驗的成本。

據錢鋒介紹，一款候選新藥從實驗室走向人體臨床試驗，需要層層遞進的成百上千項評價，如果每個評價都用實驗動物來做，工作成本會非常高，時間也會很長。而且，有的疾病研究可選的實驗動物非常有限。

以眼底黃斑變性的疾病研究為例，兔子、老鼠本身沒有黃斑區，目前實驗猴的價格已經飆漲到約20萬元一只，大規模使用并不現實。“所以我們希望有一些成本可控、又很快速、又和人相近的模型可用。以后能不能用類器官模型去做一些關鍵的決策，這是我很關心的事。”錢鋒說。

中國科學院院士、首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長王擁軍也在密切關注類器官和器官芯片的進展。在首屆醫藥協同創新大會上，他告訴每經記者，NAMs重構新藥研發范式有兩大核心方向：一是依托人體來源模型挖掘新藥靶點，減少動物靶點篩選；二是縮減動物試驗環節，加速進入人體臨床。除了面向藥企的新藥研發服務，面向患者個體化治療的臨床藥敏檢測市場同樣潛力巨大。

此前，臨床藥敏賽道也存在一大商業化卡點：由于沒有臨床收費標準，醫院無法大規模開展服務。但今年6月30日，國家醫保局發布《檢驗類醫療服務價格項目立項指南（再次征求意見稿）》，首次將“腫瘤組織類器官培養”“藥物敏感性檢測”納入收費目錄征集范圍。王意直言，一旦醫保局正式落地收費標準，腫瘤個體化藥敏檢測的臨床市場就能全面啟動，這是足以與“先鋒計劃”并列的2026年行業第二大關鍵事件。

資本：短期內類器官、器官芯片的發展無法取消動物試驗

目前，政策、融資、市場需求三重紅利已同步顯現，但類器官、器官芯片的短期發展仍有明確天花板，其商業化全面落地還需要跨越技術與數據壁壘。

王意坦言，短期之內，類器官、器官芯片的發展無法取消動物試驗、人體臨床試驗，這類技術更現實的價值，是在適用場景下減少或優化部分動物試驗，并為藥物的安全性、有效性及臨床方案設計提供補充證據，例如在老藥新用、無適配動物模型的罕見病/特殊靶點新藥等場景上，簡化部分臨床前、臨床環節。

CIC灼識咨詢副總監文清林也有類似觀點，他告訴每經記者，類器官、器官芯片在短期內的核心挑戰在于，現有技術構建的模型在生理復雜性和標準化程度上均無法與整體動物模型媲美，導致其數據作為核心注冊證據的可信度和接受度不足。

具體來說，動物是一個有神經、內分泌和免疫系統聯動的整體。目前的器官芯片大多是孤立的，多器官聯動在工程上是巨大挑戰。同時，動物試驗擁有上百年的應用歷史與成熟的評價體系，積累了海量標準化毒理數據，器官芯片目前最缺乏的是行業標準的建立與驗證。

而這背后，是數據孤島問題。據每經記者了解，數據是類器官和器官芯片公司非常核心的資產，在“先鋒計劃”發布前，行業內大量有效驗證數據分散掌握在企業、高校等手中，均屬于各家私有，監管層面沒有統一、可供評審的公共標準化數據集，這也是短期內類器官、器官芯片無法獨立支撐全套藥物注冊、難以完全替代動物試驗的原因之一。

而“先鋒計劃”最核心的產業價值，正是針對性破解政企數據互信難題：監管搭建官方數據提交、專家評審的正規通道，依托監管背書建立清晰權責協同機制，推動企業自愿開放自有驗證數據，逐步搭建行業公共標準數據庫。

文清林表示，資本將密切關注頭部企業能否推出得到市場驗證的標準化產品，與藥企合作產生的可靠數據能否形成行業標準，以及監管機構對這類新技術數據的認可政策進展。資本目前高度青睞醫工交叉復合團隊，傾向于投資既有長期技術壁壘、短期又能靠賣耗材或服務產生穩定現金流的企業。目前國內多數中小廠商仍處于早期技術驗證階段，僅頭部企業實現了初步商業化落地，也側面印證了兌現周期的長期性。