河南
一個6歲的生命，在接受了“全球首例”腦靶向基因編輯治療后，僅7天便戛然而止。
這起被塵封了16個月的悲劇，近日由國際頂級學術期刊《科學》與學術誠信監督平臺“撤稿觀察”聯合披露。7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明，宣布已成立專項工作組，對事件進行全面調查。
582萬“定制”療法：家屬傾盡積蓄的孤注一擲
2025年3月24日，一名6歲女童因患有一種名為Snijders Blok–Campeau綜合征的罕見神經發育疾病，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一項基因編輯療法的IIT（研究者發起的臨床研究）。該病由CHD3基因突變導致，主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。
據《科學》報道，女童的父母通過患者交流群聯系到了上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊。在決定嘗試這項針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療后，家屬傾盡積蓄并向親友借款，籌集了約86萬美元（約582萬元人民幣）作為部分試驗資金。
這是一場傾盡所有的豪賭。
7天：從高燒到死亡，唯一的受試者
治療方案需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。然而，希望迅速破滅。接受治療僅3天后，女童開始發燒，隨后出現腎臟嚴重受損的癥狀。接受治療后一周內，女童不幸死亡。
女孩是這項試驗唯一的受試者。涉事醫院內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。醫院倫理委員會隨后認定，她的死亡與治療“肯定相關”。
被“刪除”的悲劇：論文發表，只字未提
更令人震驚的是事件后續的處理。
這起死亡事件未被公開披露，也未出現在相關臨床試驗登記信息更新中。2026年2月18日，仇子龍團隊聯合復旦大學、新華醫院團隊在頂級期刊《自然》上發表了相關論文，介紹了一種堿基編輯器在小鼠模型中的研究結果。
然而，這篇論文只字未提此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關患者死亡事件。
據《科學》報道，女童家屬已向上海交通大學醫學院提交投訴，要求進行調查并撤回上述論文。而早在2025年9月，上海有關部門就因醫院未能妥善監管這項試驗，對其罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣）。
最新進展：上海交大醫學院成立專項調查組
事件曝光后，輿論嘩然。七名審查專家向《科學》指出，仇子龍團隊低估了這項試驗的風險，盡管成功幾率很低，仍執意推進。
7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明，表示高度重視，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。聲明強調，醫學院歷來重視科研誠信和科研規范，堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究，并將根據調查情況嚴肅處理。
《自然》方面回應稱，論文審稿期間并不知道該患者死亡事件及家屬資助情況。
一個6歲女孩，成了全球首例腦靶向基因編輯治療的“唯一受試者”。家屬傾盡582萬，換來的卻是7天后的死亡。而這場悲劇被隱瞞了16個月，相關論文發表時竟只字未提。
科研的邊界在哪里？生命的代價誰來承擔？上海交大醫學院已成立專項調查組，我們期待一個真相，更期待一個對生命負責的交代。
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