上海
題圖 | Pixabay
文源 | 綜合自CDE官網(wǎng)、醫(yī)藥觀瀾等
近期，CDE官網(wǎng)公示，Arrowhead Pharmaceuticals和賽諾菲（Sanofi）聯(lián)合申報(bào)的VSA001注射液擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為在飲食控制基礎(chǔ)上，用于降低重度高甘油三酯血癥（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。
公開(kāi)資料顯示，VSA001（plozasiran，普樂(lè)司蘭鈉注射液）是一款小干擾RNA（siRNA）藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產(chǎn)生。2025年8月，賽諾菲通過(guò)合作獲得在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化該藥物的權(quán)利。
SHTG為常見(jiàn)的血脂異常，定義為甘油三酯 (TG) 水平≥500 mg/dl，可能由多種因素引起，包括遺傳、飲食、生活方式（如過(guò)量飲酒）和合并癥如肥胖、代謝綜合征、甲狀腺功能減退和2型糖尿病等。SHTG可致急性胰腺炎及心血管疾病和動(dòng)脈粥樣硬化風(fēng)險(xiǎn)升高。急性胰腺炎復(fù)發(fā)可能導(dǎo)致慢性胰腺炎和相關(guān)的胰腺內(nèi)分泌功能障礙。
普樂(lè)司蘭鈉旨在減少APOC3的生成。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3通過(guò)抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝臟內(nèi)受體吸收TRL殘余物來(lái)提高血液中的甘油三酯水平。普樂(lè)司蘭鈉注射液的治療目標(biāo)是降低APOC3水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復(fù)到更正常的水平。
今年3月，普樂(lè)司蘭鈉針對(duì)SHTG的SHASTA-2研究開(kāi)放標(biāo)簽延長(zhǎng)期的長(zhǎng)期療效和安全性數(shù)據(jù)公布。該研究納入SHTG患者（n=229，TG>500 mg/dL），評(píng)估其安全性與療效。受試者在隨機(jī)研究中首先接受指定劑量的plozasiran治療，隨后逐步過(guò)渡至25 mg每3個(gè)月一次的給藥方案。在為期兩年的隨訪中，測(cè)量了治療期間出現(xiàn)的不良事件（TEAE）、空腹TG變化以及致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白。
研究表明，普樂(lè)司蘭鈉相對(duì)于基線(xiàn)可持續(xù)降低TG，并維持超過(guò)24個(gè)月。在SHASTA-2中，第12個(gè)月和第24個(gè)月時(shí)TG較基線(xiàn)平均降幅分別為-77%和-79%，而原始研究（25 mg劑量組）第6個(gè)月時(shí)降幅為-71%。
研究人員認(rèn)為，長(zhǎng)期開(kāi)放標(biāo)簽plozasiran治療在廣泛HTG患者中實(shí)現(xiàn)了相對(duì)于基線(xiàn)的持續(xù)TG降低，其安全性與早期試驗(yàn)一致。
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