北京
你聽說過p53嗎？它被稱為“基因組的守護(hù)者”，是我們身體里最重要的抗癌衛(wèi)士。當(dāng)細(xì)胞受到損傷或壓力時，p53會立刻啟動修復(fù)程序；如果修復(fù)不了，它甚至?xí)铝钭寜募?xì)胞自我毀滅，從而阻止癌癥的發(fā)生。然而，在約50%的腫瘤患者中，這個守護(hù)神自己卻發(fā)生了突變。尤其是其中一種叫做p53 Y220C的突變，全球每年就有超過10萬新診斷患者攜帶它，中國每年新增約3.4萬例。卵巢癌、肺癌、胃癌、乳腺癌、頭頸癌、食道癌、胰腺癌和膀胱癌……多種實(shí)體瘤里都能見到它的身影。
可是，自從p53被發(fā)現(xiàn)以來，整整50年，科學(xué)家們都拿它沒辦法。因?yàn)樗谋砻嫣饣耍瑳]有合適的“口袋”能讓藥物抓住它，所以它和RAS、MYC一起被并稱為三大“不可成藥”靶點(diǎn)。直到最近，這個僵局終于被打破了——我國自主研發(fā)的一款名為NTS071的新型藥物，為這些患者帶來了真正的希望。
NTS071是一種機(jī)制創(chuàng)新的小分子藥物，它能像一把精密的鑰匙，選擇性地與p53 Y220C突變蛋白結(jié)合，提高突變蛋白的穩(wěn)定性，讓它重新恢復(fù)與DNA結(jié)合的能力，從而重啟抗癌功能。在剛剛過去的2026年美國癌癥研究協(xié)會年會上，我國研究團(tuán)隊(duì)公布的數(shù)據(jù)讓全世界眼前一亮：NTS071的體外活性SC150低至0.7納摩爾，這比美國同靶點(diǎn)藥物Rezatapopt強(qiáng)了整整20倍！這意味著，只需要極低的藥物濃度就能起效。同時，它的代謝穩(wěn)定性和血液中游離藥物濃度都更優(yōu)，而且沒有明顯的CYP酶抑制活性，藥物相互作用風(fēng)險更低，安全性更有保障。
更令人振奮的是，NTS071已經(jīng)進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。截至2026年4月15日，早期療效數(shù)據(jù)就展現(xiàn)出了遠(yuǎn)超同類藥物的潛力：有一位三線治療后出現(xiàn)肺轉(zhuǎn)移的頭頸部腫瘤患者，在接受NTS071治療后，首次腫瘤評估就獲得了部分緩解，腫瘤顯著縮小；還有一位四線治療后肝轉(zhuǎn)移的腸癌患者，在傳統(tǒng)上被認(rèn)為不敏感的微衛(wèi)星穩(wěn)定型結(jié)直腸癌中，首次評估腫瘤就縮小了15%；另一位腫瘤負(fù)荷極大的頭頸部腫瘤患者，也獲得了疾病穩(wěn)定，伴隨可觀的腫瘤縮小。而在安全性方面，絕大多數(shù)不良反應(yīng)都是1級或2級，風(fēng)險可控，更值得驕傲的是——截至目前，沒有觀察到任何級別的胃腸道毒性。對那些已經(jīng)身心俱疲的晚期患者來說，這個優(yōu)勢太珍貴了。
目前，NTS071在中國的臨床招募已經(jīng)啟動，覆蓋北京、上海等多個中心。如果您或您的親人朋友是攜帶p53 Y220C突變的晚期實(shí)體瘤患者，年齡18歲以上，經(jīng)過一線及以上治療后疾病仍有進(jìn)展，可以通過無癌家園醫(yī)學(xué)部（400-626-9916）了解是否適合參加這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。p53靶向治療的時代已經(jīng)悄然來臨，它不再只是一個科學(xué)幻想，而是真真切切出現(xiàn)在我們身邊的新希望。
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