北京
嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法作為一種免疫療法，可以利用患者自身的免疫系統來對抗癌癥，是改變了許多血液腫瘤患者生命軌跡的一種治療方式。對急性淋巴細胞白血病、B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤和其他血癌患者來說，CAR-T療法為他們帶來了希望。
關于CAR-T療法
CAR-T細胞療法是一種利用人體自身免疫系統的治療方法，通過這種療法，患者的T細胞（一種免疫細胞）被從體內取出，并在實驗室中進行工程改造，以識別癌細胞上存在的蛋白質或標記物。當這些工程細胞被注入體內時，它們會尋找并摧毀癌細胞。
相信很多患者認為對T細胞進行基因改造以攻擊癌癥的方法不太可能會奏效，畢竟手術、化療和放療仍然是癌癥治療常規治療，但是和傳統的化療、放療相比，CAR-T療法的副作用要小得多。我們都知道，放化療在殺死癌細胞的同時，也會對正常細胞造成很大的傷害，讓患者出現脫發、惡心、嘔吐等各種不適癥狀。而CAR-T療法相對就溫柔很多，經過基因改造后，T細胞可以精準識別出癌細胞，因此對健康細胞的傷害較小，能讓患者在治療過程中少受很多罪。
并且CAR-T細胞保持活性多年，它們并非只起一次作用，而是能夠隨著時間的推移持續發揮作用。因此，CAR-T療法也被稱為“活的藥物”。
目前CAR-T細胞療法可有效治療多種類型的血癌，包括B細胞白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤。
典型案例
來自佛羅里達州溫特斯普林斯的Jeff Bishop于2020年開始他的多發性骨髓瘤治療之旅，當時他感到腳部有刺痛感。以為只是腳部有點刺痛的小傷，結果診斷為癌癥，在經歷了化療和干細胞移植但未能獲得持久療效后，Jeff Bishop轉而選擇了CAR-T細胞療法。現在Jeff Bishop處于完全緩解狀態，骨髓中已經檢測不到任何癌細胞，并已經回歸正常生活。
Jeff Bishop的經歷證明了CAR-T療法在血癌中的顯著效果。但是對于實體腫瘤來說，CAR-T療法遲遲沒有獲批相應適應癥，這是否代表著CAR-T療法在實體腫瘤中無效？其實不然，CAR-T療法在實體瘤中同樣表現出有希望的效果。
靶向GD2的CAR-T細胞在高危神經母細胞瘤中顯示出令人鼓舞的效果
近日，意大利研究人員在《自然醫學》報告了靶向GD2的CAR-T細胞治療高危神經母細胞瘤1期/2期試驗結果，該研究結果令人振奮，CAR-T細胞治療高危神經母細胞瘤顯示出卓越療效。
在2018年1月5日至2023年2月7日期間，35名患者入組并接受了I/IIa期治療，之后又納入19名兒童接受治療。結果顯示：入組患者的客觀緩解率（ORR）為66%（21/32）。觀察到10名患者完全緩解（CR），9名患者部分緩解（PR）。有趣的是，最初表現為部分緩解（PR）或疾病穩定（SD），隨后在未接受進一步治療的情況下持續保持疾病穩定狀態的三名患者在輸注治療后的5.5年、4.3年和4.2年均仍然存活，且沒有任何疾病進展的跡象。在治療后的第6周、第3個月和第6個月，完全緩解（CR）率分別達到了37%、34%和40%。
在該臨床試驗隊列中，總生存率（OS）與無事件生存率（EFS）分別在6個月時為68.6%和53.1%，1年時為57.1%和50.1%，3年時為48%和30.34%，5年時為42.67%和30.34%。
這些結果證明，靶向GD2的CAR-T細胞可以誘導患有高危轉移性、復發或難治性神經母細胞瘤的患者的持久緩解。
結語
CAR-T細胞療法的發展標志著醫學史上的一個關鍵時刻，改變了某些血液癌癥（如白血病和淋巴瘤）的治療方式。如今，研究人員正致力于將該技術應用于實體瘤，并同樣取得了顯著的進展。除了癌癥之外，CAR-T細胞技術治療自身免疫性疾病（如多發性硬化癥和類風濕性關節炎）同樣展示出潛力，隨著研究的不斷深入，CAR-T細胞療法及其他免疫療法有潛力重塑我們治療所有疾病的方式，為全球數百萬患者帶來希望。
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