上海
6月23日，武田（Takeda）中國宣布，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（簡稱cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。此前，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α已被NMPA藥品審評中心（CDE）納入優先審評。
先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13基因突變引發的極其罕見、且能夠危及生命的血栓性微血管疾病。傳統上，針對cTTP患者的治療方式主要依賴于新鮮冰凍血漿為主，通過提升患者體內ADAMTS13的活性水平，實現對于疾病進程的控制。然而，血漿治療仍存在一定局限性。數據顯示，接受傳統血漿治療的患者，ADAMTS13酶活性僅能恢復至19%，存在個體差異，既不利于實現疾病的長期控制，也無法滿足預防急性發作、降低遠期器官損傷風險的核心需求。同時，由于治療依賴異體供血，還可能面臨感染、過敏及輸注相關反應等風險，患者長期疾病管理需求仍有待進一步滿足。
注射用阿帕達酶α辛奈達酶α是一款重組ADAMTS13蛋白藥物，可特異性補充cTTP患者血漿中ADAMTS13的活性，通過調控血管性血友病因子（vWF）多聚體代謝，減少或消除vWF血小板微血栓的形成，從而降低急性/亞急性TTP事件及其相關臨床表現的發生風險。
一項前瞻性隨機、對照、多中心的3期臨床研究結果顯示，患者（n=45）在接受注射用阿帕達酶α辛奈達酶α預防性治療期間未發生急性TTP事件，而在接受基于血漿治療的患者中（n=46），出現了1例急性TTP事件。與基于血漿的療法相比，注射用阿帕達酶α辛奈達酶α降低血小板減少事件的發生率達60%。注射用阿帕達酶α辛奈達酶α治療后，患者平均最大ADAMTS13活性為101%，而標準治療后為19%。根據研究人員得出的結論，在對先天性TTP患者進行注射用阿帕達酶α辛奈達酶α預防期間，ADAMTS13活性達到正常水平的100%左右，不良事件一般為輕度或中度，最常見的不良反應（發生率超過10%）包括頭痛、腹瀉、頭暈、上呼吸道感染、惡心和偏頭痛，TTP事件和表現罕見。
參考資料：
[1]中國首個且目前唯一1重組ADAMTS13注射用阿帕達酶α辛奈達酶α獲批. From https://www.prnasia.com/story/538241-1.shtml
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